미국 피츠버그아동병원 연구팀이 유전자 요법으로 1형 당뇨병을 치료하는 쥐실험에 성공했다고 스템셀스템(Cell Stem Cell)지에 발표

   - 1형 당뇨병은 면역체계가 인슐린을 만드는 췌장의 베타 세포를 공격, 인슐린이 미량 생산되거나 전혀 생산되지 않아 발생하는 자가면역질환
※ 췌장에는 베타 세포와 알파 세포가 있는데, 베타 세포는 혈당이 과도하게 상승할 경우 인슐린을 방출해 혈당을 떨어뜨리고 알파 세포는 혈당이 과도하게 떨어졌을 때 글루카곤이라는 호르몬을 내보내 혈당을 끌어올리는 기능을 수행
   - 이러한 특성은 인슐린 자체 생산이 부족하거나 세포가 인슐린을 활용하는 기능이 악화돼 발생하는 2형 당뇨병과 구별

   - 피츠버그아동병원 연구팀의 유전자 요법은 아데노 관련 바이러스(adeno-associated virus : AAV)에 두 가지 단백질 Pdx1과 MafA를 실어 1형 당뇨병 쥐 췌장에 주입하는 내용
   - AAV는 유전물질을 전달하는 운반체이며, Pdx1과 MafA는 베타 세포의 성장과 증식 기능을 지원하는 단백질
   - 아동병원 연구팀이 이 유전자 요법을 시행하자 1형 당뇨병 쥐의 췌장에서 알파 세포 일부가 베타 세포로 전환, 인슐린을 생성하기 시작하면서 실험쥐의 혈당이 정상 수준으로 회복
   - 아동병원 연구팀은 또한 알파 세포에서 전환된 베타 세포와 정상 베타 세포의 유전자 발현 패턴을 비교한 결과 전환 세포가 베타 세포로 완벽하게 재프로그래밍 되었음이 확인
   - 연구팀은 알파 세포로부터 전환된 베타 세포가 면역체계의 공격을 받지 않은 것에 대해 원래의 베타 세포와는 특성이 약간 다르기 때문이나 그 차이가 베타 세포의 기능을 제대로 수행하지 못할 정도는 아닌 것으로 판단
   - 연구팀은 그러나 유전자 치료 효과가 4개월 정도 지속하다 다시 원점으로 돌아간 이유에 대해서는 알파 세포에서 전환된 베타 세포가 베타 세포로 완전히 성숙함에 따라 면역체계가 이를 간파하고 공격했기 때문으로 추정
   - 아동병원 연구팀은 현재 진행 중인 영장류 실험을 거쳐 미국 FDA에 이 유전자 요법을 1형 및 2형 당뇨병 치료법으로 임상시험할 수 있도록 승인을 신청할 예정 

[Medical News Today, 2018.01.08]