미국 상가모 세라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 인간을 대상으로 체내에서 결함이 있는 유전자 조각을 찾아내 이를 정상적인 유전자 조각으로 교체하는 유전자 편집 시술을 세계 최초로 시행

   - 상가모는 40대 헌터 증후군(Hunter Syndrome)* 남성 환자 체내에서 결함이 있는 유전자 조작을 자르고 정상 유전자 조각을 붙이는 시술을 실시
 * 뮤코다당증(Mucopolysaccharidoses)의 일종으로, 리소좀(lysosome)이 부족해 무코다당이 분해되지 못한 채 세포 내 축적되면서 발생하는 희소 난치성 질환     
   - 상가모 측은 이번 시술이 DNA를 잘라 연 뒤 교정 유전자 조각을 넣고 다시 봉합하는 내용이라고 소개하면서, 새로운 유전자 조각이 환자 DNA의 일부가 되어 평생 아무 문제없이 그 자리에 위치하면 완치된 것이라고 설명
   - 그러나 이번 시술은 일반적으로 행해지는 물리적 시술이 아니기 때문에 제대로 효과를 발휘하는 지 여부는 1개월 후에 파악할 수 있으며, 확실한 결과는 3개월 정도가 지난 뒤에야 확인할 수 있다고 언급
   - 만약 이번 시술이 성공한다면 그 동안 초보적 수준에 머물러 있는 유전자 치료에 있어 획기적인 발전 계기가 될 것이 확실

   - 지금까지 의료계에서는 다양한 방식으로 유전자 편집이 시도되어 왔지만 실제 인간 체내가 아닌 연구실에서만 진행되었다는 점에서 한계
   - 더욱이 기존 방식은 DNA를 대체하기 위해 일종의 예비용 유전자를 투입하는 시술이 대부분으로 효과의 지속성에 의문이 제기
   - 이와 함께 바이러스가 면역체계를 공격하거나 특정 장기에 바이러스가 침입해 미처 예상하지 못한 생명체를 탄생시킬 가능성을 배제할 수 없다는 전문가들의 지적도 제기
   - 상가모 측은 그러나 이번 시술은 특정 부위를 정확히 찾아 새 유전자로 교체하기 때문에 기존 방식보다 효과가 탁월하고 오래 지속될 것으로 전망
   - 또한 이번 시술은 치명적 질환자 치유를 위한 목적으로 출생 전 질환 예방을 위해 인간배아에서 유전자를 수정하는 기존 시술과는 엄연하게 차별화된다고 강조 

[CNN, 2017.11.16]