일본 후생노동성이 치명적 질환을 치유할 가능성은 있지만 환자 수가 적어 임상 3상 등 검증적 시험이 어려운 의약품을 대상으로 일정한 조건을 충족시키면 승인하는 '조건부 조기승인 제도'를 도입

- 앞서 후생성과 제약업계는 올해 1월 개최된 ‘약사(薬事) 고위급 민관 정책 대화’에서 제도 도입에 합의

- 제도 적용을 받기 위해서는 △치명적 질환 치유 가능성 △의료 니즈 존재 △검증적 시험 실시가 어렵거나 상당한 시간 소요 △검증적 시험 이외 시험에서 일정한 유효성과 안전성 확보 등 4개 조건 모두 충족이 요구

※ 검증적 시험 이외 시험이란 비임상과 임상 1·2상 등 탐색적 시험을 의미

- 이 가운데 검증적 시험 이외 시험에서 일정한 유효성과 안정성이 확인된 경우, 발매 후에 데이터를 수집하고 검증한다는 전제가 부여

- 그러나 어떤 데이터를 수집· 검증해야 하는 지는 명확히 규정된 바 없어 후생성은 조만간 이와 관련된 기본 방침을 확정 발표할 방침

- 조건부 조기승인 제도에 적용되는 지 여부는 탐색적 임상시험까지의 결과에 대한 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 제약업체의 합동 평가에 근거

- 평가 결과 제도에 적용되는 것으로 판단되면 PMDA가 평가 보고서를 작성하고, 제약업체는 이 보고서를 탐색적 임상시험 결과 자료와 함께 일본 약사식품위생심의회에 제출해 제도 적용을 신청

- 제도에 적용되는 의약품은 임상 3상 시험을 거치지 않아도 되기 때문에 신청에서 승인까지 걸리는 기간이 대폭 단축될 것으로 예상

- 후생성은 일단 이미 시행되고 있는 우선심사 품목을 제도에 적용시킬 계획

※ PMDA에 따르면, '16년 현재 신약이 신청되어 승인까지 걸리는 기간은 일반심사 품목은 11.6개월, 우선심사 품목은 8.8개월

- 지금도 일부 암과 희귀질환 치료제에 대해서는 출시 이후 모든 증례에 대한 전례조사 실시 등을 조건으로 임상 2상 시험까지의 결과를 토대로 승인이 이루어지는 경우가 있으나 그 기준이 불명확

- 그러나 조건부 조기승인 제도에서는 임상 3상 시험을 거치지 않아도 승인 신청이 가능한 요건이 명확하게 제시됨으로써 혁신적 의약품 개발이 가속화될 수 있을 것으로 기대 [Nikkei BP, 2017.10.31]