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첨단바이오 정보동향 제109호
| 작성자 | 관리자 | 카테고리 | 기타 |
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2024-01-25 | 조회수 | 294 |
| 원문 | 한국의약품안전관리원 | ||
| 출처 | https://ltfu.mfds.go.kr/bbs/164/Detail.do?pageIndex=2&bbsNo=164&bbscttNo=6632&passwordPassYn=&bbscttPassword=&ordTarget=&ordType=&searchCondition=&searchKeyword= | ||
▣ 국내
❍ 식약처, 2024년 바이오의약품, 의약외품 분야 등 민원인 안내서 발간계획 안내 (’24.1.5.)
- 식품의약품안전처(이하 식약처)는 2024년 바이오생약심사부 민원인 안내서 제·개정 발간계획을 안내함.
- 식약처는 바이오의약품, 한약(생약)제제, 화장품, 의약외품 분야에 관한 민원인 안내서 제·개정 계획을 안내함.
| <국문판> | |||||
| 연번 | 구분 | 제목 | 세부구분 | 주관부서 | 일정 |
| 1 | 제정 | 유전자치료제 생체분포시험 가이드라인 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.9. |
| 2 | 제정 | CAR-T 치료제 개발 시 품질·비임상 및 임상 고려사항 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.12. |
| 3 | 개정 | 줄기세포치료제 체내분포 평가 가이드라인 –정량 PCR 중심으로 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.6. |
| 4 | 개정 | 임상시험의 전반적인 고려사항 | 가이드 | 생물제제과 | ’24.9. |
| 5 | 개정 | 유전자편집기술을 이용한 첨단바이오의약품 품질평가 가이드라인 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.11. |
| 6 | 개정 | 생물의약품 생산에 사용되는 세포기질 관리 가이드라인 | 가이드 | 생물제제과 | ’24.12. |
| 7 | 개정 | 이종이식제제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.12. |
| 8 | 개정 | 줄기세포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인 | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.12. |
| <영문판> | |||||
| 연번 | 제목 | 세부구분 | 주관부서 | 일정 | 비고 |
| 9 | Guideline on Quality, Non-clinical and Clinical Assessment of Extracellular Vesicles Therapy PrConsiderations on the Development of Personalized Neoantigen Coded Gene Therapy Productsoducts | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.12. | 세포외소포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인(안내서-0917-02, 영문판) |
| 10 | Considerations on the Development of Personalized Neoantigen Coded Gene Therapy Products | 가이드 | 세포유전자치료제과 | ’24.12. | 개인 맞춤형 신생항원 유전자치료제 개발 시 고려사항 가이드라인(안내서-1318-01, 영문판) |
https://www.nifds.go.kr/brd/m_20/view.do?seq=12861
❍ 식약처, 2023년 민원편람 게재 안내 ('24.1.8.)
- 식약처는 2024년 1월 8일 2023년 민원편람을 게재함.
- 2023년 민원편람은 식약처 소관 민원사무를 관련 법령 22개 순으로 정리하여 게재하였으며, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 관련 민원에 대한 내용도 포함됨.
https://www.mfds.go.kr/brd/m_221/view.do?seq=48252
❍ 복지부, “첨단기술 접목한 유전자치료제 연구개발 지원 지속 강화”보도설명자료 게시 ('24.1.8.)
- 보건복지부(이하 복지부)는 2024년 1월 8일 유전자가위 등 유전자치료제와 관련된 언론보도에 대한 설명자료를 게시함.
- 복지부는 정부가 희귀·난치·중대 질환에서의 재생의료 기술의 중요성과 미래 전망을 고려하여 유전자가위와 같은 첨단기술이 접목된 유전자치료제 개발 등에 대한 국가연구개발 투자를 확대하여 민간 연구를 지원하고 있다고 밝힘.
- 먼저, 복지부와 과학기술정보통신부 공동으로 범부처 재생의료기술개발사업*(’21~’30년, 총 5,956억원)을 통해, 세포·유전자·조직공학 치료제 및 치료기술 개발을 위한 전주기 지원을 강화하고 있으며, ’23년까지 유전자가위 활용 과제 9건 신청, 1개 선정 및 지원했다고 밝힘.
- 유전자치료제 중에서 유전자 편집 물질을 인체 내로 직접 넣어주는 방식에 대한 연구개발**은 국가신약개발사업(’21~’30년, 총 21,758억원, 과학기술정통부·산업통상자원부·보건복지부)을 통해 지원받을 수 있다고 밝힘.
- 또한, 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」에 따라 허용된 유전자치료 임상연구***는 첨단재생의료 임상연구 지원사업(’21~’24년, 총 422억원)을 통해, 연구비를 지원하고 있다고 밝힘.
- 더불어, 복지부는 정부가 올해부터 유전자전달체**** 국내개발 가속화 사업(’24~’27년, 총 354억)을 새로 출범하는 등 유전자치료 분야 기술개발 투자를 지속 확대하고 있으며, 앞으로도 재생의료 분야에서 첨단기술을 연구·개발하는 민간의 역량 강화를 위한 지원을 지속적으로 강화해 나가겠다고 밝힘.
* (원천기술개발) ∼4.8억원/연, (연계기술개발) ∼5.0억원/연, (치료제·치료기술개발) ∼7.0억원/연
** 전임상 단계 과제로 선정될 경우 최대 2년간 20억원 지원 가능
*** 유전자치료는 고위험 연구에 해당, 2년간 최대 20억원까지 연구비 지원 가능
**** 유전자전달체: 치료용 유전물질을 원하는 세포 또는 조직 내로 전달해 주는 도구로 유전자치료제는 통상 치료용 유전물질과 유전자전달체가 결합된 형태
❍ 식약처, 2024년 규제지원 사업 일정 공개 (’24.1.12.)
| • 식약처, 2024년 규제지원 사업 일정 공개('24.1.12.) v '2024 CELL-UP 규제지원 사업 캘린더’ 공개 v 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스 통합 제공 |
- 식약처는 첨단바이오의약품 개발을 지원하기 위한 ‘2024 CELL-UP 규제지원 사업 캘린더(CELL-UP 캘린더)’를 2024년 1월 12일 누리집에 게재함.
- ‘CELL-UP’은 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위해 식약처를 중심으로 6개* 기관이 함께 참여하는 협의체로 2023년 12월 4일 출범함.
- CELL-UP 캘린더에는 6개 기관이 2024년에 제공하는 교육, 컨설팅, 상담, 간담회 등 70개 사업 계획이 포함되어 있으며, 주요 일정은 ▲기관간 공동간담회, ▲바이오챌린저**, ▲제조(수입)관리자 교육, ▲연구자 대상 규제 교육 기본/심화 과정 등임.
* 식품의약품안전처(식품의약품안전평가원), 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회
** 혁신적인 개념과 기술을 가진 국내 최초 개발 첨단바이오의약품에 대한 식약처의 제품화 지원 프로그램
https://www.mfds.go.kr/brd/m_99/view.do?seq=47960&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=1
https://www.mfds.go.kr/brd/m_74/view.do?seq=44761
❍ 과기정통부, ‘2024년 바이오·의료기술개발사업 시행계획’ 추진 (’24.1.15.)
| • 과기정통부, 바이오원천기술개발 및 신규과제 지원 v 합성생물학·디지털바이오·재생치료 등 바이오분야 신규사업 추진 |
- 과학기술정보통신부(이하 과기정통부)는 바이오 미래 유망기술의 확보, 바이오와 디지털 기술의 융합 및 바이오 혁신 생태계 조성 등을 위한 ‘2024년 바이오·의료기술개발사업의 시행계획’을 확정하고, 본격 추진한다고 밝힘.
- 2024년에 5421억 원을 투자해 ▲신약의료기기·재생의료 등 바이오 핵심산업 육성, ▲바이오 전략기술·유망기술 확보 및 디지털 기반 연구 생태계 조성, ▲세계 최초·최고를 지향하는 글로벌 R&D 협력 등을 중점적으로 추진함.
- 특히, 합성생물학·디지털바이오·재생치료 등 바이오 분야 4개 신규사업과 290여 개의 신규 연구개발과제를 추진한다고 밝힘.
- 사람의 신체구조 및 기능을 재생·회복·형성하거나 질병 치료 예방을 위해 인체세포 등을 이용하는 재생의료 분야에는 448억 원을 지원함.
- 아울러 기존 재생치료제 대비 종양 발생률이 낮고 치로 때 저비용으로 국민의 부담을 경감시킬 수 있는 세계 최초의 인공아체세포* 기반 재생치료 원천기술 연구를 신규 추진함.
* 인공아체세포(Artificial blastema cell, ABCs) : ‘양서류, 제브라피시와 같은 하등동물에서 조직재생을 담당하는 아체세포(Blastema cell)와 유사 기능을 수행하는 세포
https://www.korea.kr/news/policyNewsView.do?newsId=148924785
▣ 미국
❍ FDA, 낫적혈구병 유전자치료제 'LYFGENIA®' 규제 조치 요약본 게시 ('24.1.5.)
- 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하 FDA)는 bluebird bio, Inc.의 줄기세포 기반 유전자치료제인 LYFGENIA®(lovotibeglogene autotemcel)의 허가 사항에 대한 규제 조치 요약본을 게시함. LYFGENIA®는 혈관막힘사건(vaso-occlusive events, VOEs)병력이 있는 12세 이상의 낫적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자를 위한 유전자치료제임.
- 안전성(safety) 및 유효성(effectiveness)은 낫적혈구병(SCD)을 가진 12~50세 환자 총 54명을 대상으로 진행한 다기관 1/2상 임상시험(Study Hgb 206)을 통해 평가되었음. 1차 효능 평가변수는 LYFGENIA® 투여 6~18개월 사이의 VOEs 완전관해(VOE-CR) 여부로, 유효성 평가 집단에 포함된 32명의 피험자 중 28명(88%)에서 달성했음. 가장 흔한 부작용에는 구내염, 혈소판 감소증, (열성)호중구 감소증, 빈혈, 백혈구 감소증이 있음. LYFGENIA® 투여 후 3명의 피험자는 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia), 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndrome)으로 사망해 혈액학적 악성종양 발생에 대해 의약품 라벨링에 경고문이 표시됨.
- LYFGENIA®는 시판 후 안전성 모니터링이 수행되며, 21 CFR 600.80에 따른 이상사례 보고와 혈액학적 악성종양을 포함한 악성종양에 대해 강화된 약물감시 활동(pharmacovigilance activitie)이 이루어질 예정임. 악성종양에 대한 신속 보고(15일)와 정기적인 안전성 보고를 통해 악성종양에 대한 안전성 평가도 진행할 계획임.
- 또한, LYFGENIA®에 대한 안전성 시판 후 요구(postmarketing requirement, PMR)의 일환으로 악성종양 위험성 평가를 위해 250명의 SCD 환자를 대상으로 최대 15년의 장기적인 관찰연구(REG-503)를 수행할 예정임. 시판 후 이행 약속(postmarketing commitment, PMC)에는 의약품에 분석에 대한 완건성(robustness)* 평가를 수행해야함.
* 완건성(robustness): 시험방법의 조건이 일부 의도적으로 변경되었을 때 측정값이 영향을 받지 않는지에 대한 척도. 시험방법이 통상 사용되는 동안 그 시험방법을 얼마나 신뢰할 수 있는 지에 대한 지표
https://www.fda.gov/media/175250/download
❍ CBER, 생물학적 제제 허가신청(BLA)과 신약 품목허가신청(NDA) 행정처리 관련 표준작업지침서 및 정책(SOPP 8401) 업데이트 (’24.1.9.)
- FDA의 CBER(Center for Biologics Evaluation and Research)은 생물학적 제제 허가신청(Biologics License Applications, BLA)과 신약 품목 허가신청(New Drug Applications, NDA) 행정처리 관련 표준작업지침서 및 정책(standard operating policy and procedure, SOPP 8401)을 업데이트함. 해당 문서는 PDUFA* 적용 제품을 포함하여 CBER에서 처리한 원본 BLA 및 NDA에 적용됨.
- 해당 SOPP는 허가 신청과 관련된 용어들의 정의, 허가 과정에서 진행하는 회의와 자문위원(advisory committee) 회의, 허가 신청자에게 발송하는 서한(letter)의 종류와 시기, 허가 관련 정책에 대한 전반적인 내용을 다룸.
* PDUFA(Prescription Drug User Fee Act): 신약 허가심사 신청 시, 제약사가 FDA에 사용자 수수료(심사 비용)를 지불하는 시스템을 도입하는 법안
https://www.fda.gov/media/85659/download
❍ FDA, ELEVIDYS® 처방정보(USPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지 (’24.1.11.)
- FDA는 2023년 8월 10일, ELEVIDYS®(delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 개발사 Sarepta Therapeutics, Inc.가 사용 중 정치시간(hold time)*을 4시간에서 6시간으로 연장하기 위해 제출한 BLA의 보완 요청을 승인함. BLA 보완 요청이 승인되면서 충전된 주사기(filled syringe)에서 최대 6시간까지 보관이 가능함.
- FDA는 2023년 8월 10일에 제출된 라벨링 초안 내용을 승인함. 개발사 Sarepta Therapeutics, Inc.는 해당 Supplement Approval letter를 받은 14일 이내 SPL 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(eLIST)을 통해 제출해야 함. Sarepta Therapeutics, Inc.는 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야하며, 모든 판촉물은 승인된 라벨링 내용과 일치해야함.
* 정치시간(hold time): 공정·작업 단위의 서로 다른 단계에서 특정 중간체를 보관하는데 제한된 시간
https://www.fda.gov/media/175434/download
❍ FDA, CASGEVY® Approval letter 공지 (’24.1.16.)
- FDA는 2023년 3월 31일, CASGEVY®(exagamglogene autotemcel)의 개발사 Vertex Pharmaceuticals Inc.가 제출한 BLA를 승인함. BLA가 승인되면서 허가번호 2279(License No. 2279)로 라이센스를 획득함.
- Vertex Pharmaceuticals Inc.는 21 CFR 600.14에 따라 가공, 검사, 포장, 라벨링, 보관, 유통과 관련된 모든 제조 절차를 조사하고 제품의 안전성, 순도, 효능에 영향을 미칠 수 있는 경우에는 FDA 3486 양식으로 일탈(deviation) 보고서를 제출해야함.
- FDA는 2024년 1월 16일에 제출된 수정안 92(amendment 92)에 대한 라벨링 초안과 2023년 12월 18일 수정안 79(amendment 79)에 대한 포장용기 라벨링 초안을 승인함. 개발사 Vertex Pharmaceuticals Inc.는 해당 Approval letter를 받은 14일 이내 SPL 형식으로 라벨링의 최종 내용을 FDA의 자동 의약품 등록 및 목록 시스템(eLIST)을 통해 제출해야 함. Vertex Pharmaceuticals Inc.는 광고, 판촉 라벨링 최초 배포 시 FDA 2253 지정 양식과 사본을 함께 제출해야하며, 모든 판촉물은 승인된 라벨링 내용과 일치해야함.
https://www.fda.gov/media/175482/download
▣ 유럽
❍ PRAC, 키메릭 항원 수용체 T세포 기원 악성종양 위험성 조사 (’24.1.12.)
- 유럽의약품청(European Medicines Agency, 이하 EMA)의 PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee)에서는 승인된 키메릭 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR) T세포 기원 2차 악성종양의 징후에 대해 조사를 시작했으며, 해당 제품은 아래와 같음.
• Abecma (idecabtagene vicleucel)
• Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)
• Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
• Kymriah (tisagenlecleucel)
• Tecartus (brexucabtagene autoleucel)
• Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
- 해당 제품 모두, 시판 허가 당시 2차 악성종양을 잠재적인 위험으로 간주하여 위해성관리계획(Risk Management Plan, RMP)에 반영했으며, 2차 악성종양에 대해 면밀한 모니터링을 시행중임. 시판 허가 보유자(marketing authorisation holder, MAH)는 효능성 및 안전성에 대한 장기적인 연구 결과와 정기적인 최신 안전성정보 보고서(Periodic Safety Update Report, PSUR)의 일부를 제출해야함.
- PRAC은 현재 EU의 의약품 이상반응 데이터베이스 EudraVigilance에서 발생한 다양한 유형의 T세포 림프종과 백혈병 23건에 대한 모든 데이터를 검토할 예정임.
https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-pharmacovigilance-risk-assessment-committee-prac-8-11-january-2024
❍ EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의 의제 (’24.1.15.)
∙ Session 2. ATMP(Advanced therapy medicinal product) 평가(Evaluation of ATMP)
2.7. 새로운 신청(New applications)
- Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded: ‘Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded’ 평가를 위한 timetable을 채택함.
2.11. TYPEⅡ 변화–(EC) No 1234/2008에 따른 치료적 적응증의 변화(Type II variations and variations of therapeutic indication procedure according to Commission Regulation(EC) No 1234/2008)
- Abecma(idecabtagene vicleucel): 임상 3상 연구(BB2121-MM-003) 결과를 기반으로 최소 두 가지 치료(면역조절제, 프로테아좀 억제제 및 항-CD38 항체 포함)를 받고, 마지막 치료에서 질병 진행이 입증된 재발성·불응성 다발성 골수종 성인 환자의 치료가 포함되도록 적응증 확장이 반영된 제품특성요약서(Summary of product characteristics, SmPC)와 환자, 치료제공자를 위한 리플릿(package leaflet, PL) 및 라벨링 갱신 안건 및 위해성관리계획(RMP) 3.0 제출 안건을 채택함.
- Alofise(darvadstroce): 품질 정보 요청 안건을 채택함.
- CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel): 최소 한 가지 사전 치료(프로테아좀 억제제, 면역조절이미드 치료제 포함)를 받은 재발성·불응성 다발성 골수종 적응증 확장 내용을 반영한 제품특성요약서(SmPC)와 환자 및 치료제공자를 위한 리플릿(PL) 갱신 안건 위해성관리계획(RMP) 버전 4.1 제출 안건 및 새로운 적응증에 대한 1년간의 보호 기간 연장 요청 안건을 논의했으며, 해당 안건들을 부속서Ⅱ에 반영할 기회를 제공하고 품질 정보 요청 안건을 채택함.
- Upstaza(eladocagene exuparvovec): 2건의 연구(NTUH-AADC-010, NTUH-AADC-011)의 최종 결과를 기반으로 효능·안전성 정보와 의료 행위에 대한 양질의 설명 및 지침을 업데이트하기 위해 제품특성요약서(SmPC)와 환자, 치료제공자를 위한 리플릿(PL) 갱신 안건 및 품질 정보, 부가 정보 요청 안건을 채택했으며, 부속서Ⅱ의 연구 AADC-1602의 최종 보고서 제출일과 제품 정보를 부속서Ⅱ에 반영할 기회를 제공함.
- Tecartus(brexucabtagene autoleucel): 품질 정보, 부가 정보 요청 안건을 채택함.
- Yescarta(axicabtagene ciloleucel): 품질 정보, 부가 정보 요청 안건을 채택함.
2.13. 기타 승인 후 활동(Other Post-Authorisation Activities)
- Abecma(idecabtagene vicleucel): 벡터 삽입(integration) 부위 분석을 포함하여 유전적으로 변형된 T세포 노출 후 지연된 이상사례의 위험성을 평가하고, 복제 능력이 있는 레트로 바이러스의 생산에 대해 모니터링하기 위한 장기추적연구(GC-LTFU-001)와 품질 정보 요청 안건을 채택함.
- Breyanzi(lisocabtagene maraleucel): 유전적으로 변형된 T세포에 노출된 성인 및 소아 환자를 대상으로 효능·안전성을 평가하기 위해 최대 15년간의 장기추적 연구(GC-LTFU-001)와 품질 정보 요청 안건을 채택함.
- CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel): 시판 후 안전성 연구(68284528MMY4004)의 1차 중간보고서 제출 안건과 권장사항[REC](MMY2003 Cohort A) 연구에 대한 시판 허가 보유자(MAH)의 의견 및 시판 허가 갱신(1년) 안건을 채택함.
- Kymriah(tisagenlecleucel): ‘Kymriah’의 효능·안전성을 평가하기 위한 임상 2상 연구(CCTL019C2202)의 최종보고서 제출 안건과 법적 구속력을 가지는 조치사항[LEG](NVS2022DE245136를 포함한 잠재적인 2차 악성종양 사례)과 시판 후 유효성 연구(CCTL019H2301)에 대한 시판 허가 보유자(MAH)의 반응을 채택함.
- Luxturna(voretigene neparvovec): 품질 정보 요청 안건을 채택함.
- ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec): ‘ROCTAVIAN’의 효능·안전성을 평가하기 위한 임상 3상 연구(270-303)의 사회책임 보고서(CSR Report) 제출 안건을 채택함.
∙ Session 4. ATMP 분류에 대한 과학적 권고사항(Scientific Recommendation on Classification of ATMP)
4.2. 30일째, ATMP 과학적 권고사항(Day 30, ATMP scientific recommendation)
- CAT 코디네이터는 위원회 회의에서 과학적 권고사항 초안을 제시하고 추가 정보 필요 여부에 대해 회의를 진행함.
- 동종 확장된 자연살해세포(Allogeneic expanded natural killer cells)
- 이물반응을 통해 인체(생체 내)에서 생성된 자가조직(Autologous tissue generated in the human body (in vivo) through the foreign body reaction)
- 순환하는 종양세포의 용해물에 의해 활성화된 수지상세포(Dendritic cells activated by lysate of circulating tumour cells)
- 캡슐화된 커큐민 나노입자로 조작된 자가 T림프구(Autologous T Lymphocytes engineered with nanoparticles with curcumin incapsulated)
4.3. 60일째, 과학적 권고사항에 대한 개정사항(Day 60 revised scientific recommendation)
- 최종 과학적 권고사항이 신청자에게 발송되고, 과학적 권고사항 요약본이 발표됨.
- 시험관내 증식된 정원줄기세포(Spermatogonial stem cells)
4.4. 마무리 과정(Finalisation of procedure)
- 이종 말초혈액 유래 조혈 줄기 전구세포(Allogeneic peripheral blood-derived HSPC), 조절 T세포(Treg cells)와 일반적인 활성 T세포(Tcon cells)
https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-cat-meeting-17-19-january-2024_en.pdf
❍ EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use)에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련 (’24.1.15.)
- 2024년 1월 8일까지 수집된 CHMP 평가 과정 중에 있는 인체의약품 목록으로, 국제일반명(INN) 또는 일반 명칭으로 기술됨. 의약품이 CHMP로부터 긍정적이거나 부정적인 의견을 받으면 목록에서 삭제됨.
v B형 혈우병(hemophilia B)의 유전자치료제 ‘Fidanacogene elaparvovec’ (’23.5.18. 평가 시작)
v 이영양성 수포성 표피박리증(dystrophic epidermolysis bullosa)의 유전자치료제 ‘Beremagene geperpavec’ (’23.11.23. 평가 시작)
v 기타 근골격계 질환의 세포치료제 ‘Autologous cartilage-derived articular chondrocytes, in-vitro expanded’ (’23.12.28. 평가 시작)
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/applications-new-human-medicines-under-evaluation-january-2024_en.xlsx
❍ EMA, Human Medicine Highlights of 2023 공개 (’24.1.16.)
- EMA는 2023년 인체 의약품(Human Medicines)의 승인과 안전성에 대한 주요 권장사항 개요를 담은 ‘Human Medicines highlights of 2023’을 발행함. 2023년에는 77개의 의약품이 시판허가 권장 의약품으로 선정됐으며, 이 중 첨단치료의약품(Advanced therapy medicinal products, ATMP)에는 Casgevy가 속함.
https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-highlights-2023
❍ EPAR(European Public Assessment Report)† 업데이트 1건
†EPAR : EU의 CP (Centralised Procedure)로 허가된 제품에 대한 리뷰 리포트
* Sponsor 주소 및 Sponsorship 변경, ** Public Summary of opinion on orphan designation(희귀의약품 지정에 대한 의견 요약 발행 및 변경), *** 기타
∙(미만성 거대 B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 소포림프종 치료제) Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
(희귀의약품 지정일 DLBCL’14.12.16., PMBCL’15.10.9., FL’15.11.11.)
(유럽 통합 허가일 ’18.8.23.)
(updated***기타(제품 정보, 승인 후 취해진 절차 단계 및 과학적 정보 업데이트), ’24.1.12.)
- 고등급 B세포 림프종(high grade B-cell lymphoma, HGBL): 비호지킨 림프종의 하위유형으로, 목과 겨드랑이에 림프절 비대, 피로, 식욕감퇴, 호흡곤란 등의 증상이 나타나며 질병의 진행이 빠른 특징을 가짐.
- 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL): 비호지킨 림프종의 40~50%를 차지할 정도로 가장 흔하며, B-림프구에서 기원한 림프종임. 질병의 진행이 빠르고, 엡스타인-바 바이러스(EBV)가 일부 관련이 있긴 하지만 원인을 알 수 없는 경우가 더 많음.
- 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL): 비호지킨 림프종의 하위 유형으로, 주로 젊은 성인에게 나타남. 비교적 드문 유형으로 종격동 종괴가 폐, 흉벽, 흉막, 심낭으로 침윤됨.
- 소포림프종(follicular lymphoma, FL): 비호지킨 림프종의 하위 유형으로, 대부분 B림프구에서 기원함. 주로 50대 이상의 연령에서 발생하며, 진행속도가 느려 치료 없이 경과 관찰만 하는 경우가 많음.
- 작용기전: 이 약물은 환자의 T 세포를 채취해 암세포에 특이적인 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현시키도록 변형하여 만들어짐. 변형된 CAR-T세포를 환자에게 투여하면, 암세포 표면의 CD19 단백질에 부착하여 암세포를 사멸시킴.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yescarta
▣ 일본
❍ PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 ‘사용상 주의’ 개정 지시 통지문 게재 (’24.1.10.)
- 의약품의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, 이하 PMDA)는 재생의료 등 제품의 품질, 유효성 및 안전성에 관한 정보 수집, 조사, 검토 등을 바탕으로 패키지 인서트지의 '사용상 주의(使用上の注意)' 개정이 필요하다고 판단하여, 관련된 필요한 조치를 강구할 수 있도록 일본 재생의료혁신포럼*(FIRM)에 안내를 요청함.
- 또한 의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)제68조의2의3 제1항에서 규정하고 있는 신고가 필요한 재생의료 등 제품의 주의 사항 등 정보를 개정하는 경우, 앞으로 동법 제68조의2의4 제2항에 근거하여 PMDA에 신고할 것을 고지함.
- 이번 패키지 인서트지 개정 대상 재생의료 등 제품은 Carvykti(カルヴィクティ)으로, 제품 패키지 인서트지 내 사용상 주의(使用上の注意)의 중요한 기본적 주의(重要な基本的注意)사항에 ‘본 제품을 투여받은 환자에서 CAR 양성의 T세포를 기원으로 하는 림프계 종양의 발현이 보고되었음. 해당 제품과의 인과관계는 명확하지 않으나, T세포를 기원으로 하는 림프계 종양의 발현에는 주의할 것’에 대한 내용이 포함되어야 함.
* 일본 재생의료혁신포럼(The Forum for Innovative Regenerative Medicine, FIRM): 일본 재생의료 산업화 촉진 도모를 위해 약 254개의 기업 및 다양한 자문위원회로 구성
https://www.pmda.go.jp/safety/info-services/ctp/0015.html
❍ MHLW, 제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 (’24.1.12.)
- 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, 이하 MHLW)은 「제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회」를 개최할 예정이라고 밝힘.
v 일시 : 2024년 1월 17일(수), 17:00~19:00
v 장소 : 온라인 회의(web 형식)
v 회의안건 :
- 재생의료 등 안전성의 확보 등에 관한 법률의 재검토(공개)
- 제1종 재생의료 등 제공 계획의 재생의료 등 제공 기준의 적합성 확인(비공개)
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_37337.html
❍ PMDA, 신뢰성 보증부 설명회 2024 봄 설명회 개최 안내 (’24.1.16.)
- PMDA는 적합성 조사를 효율적으로 효과적으로 실시할 수 있도록, 다양한 활동을 실시하고, 정보 안내에 노력하고 있음.
- PMDA는 신뢰성 보증부의 발전 방향과 새로운 활동 내용을 안내하기 위해 설명회를 개최할 예정이라고 밝힘.
v 일시 : 2024년 3월 21일(목), 14:00~17:00
v 장소 : 온라인 회의
v 회의안건 :
- 2025년 이후의 활동에 대해
- 품질·비임상 조사에 대해
- 재심사 적합성 조사에 대해
- 치험의 적절한 실시를 위한 치험생태계(治験エコシステム)에 대하여
- ICH E6 최신 정보
- 2024년 실사용데이터(リアルワールドデータ) 활용 촉진 사업의 개요 및 진행방법
https://www.pmda.go.jp/review-services/symposia/0162.html
❍ MHLW, 「희귀질병용 의약품 등의 지정에 관한 취급에 대하여」 일부개정 (’24.1.16.)
- MHLW는 「의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률」제77조의2제1항에 따른 희귀질병용 의약품, 희귀질병용 의료기기 및 희귀질병용 재생의료 등 제품의 지정과 관련하여 「희귀질병용 의약품 등의 지정에 관한 취급에 대하여(2020년 8월 31일자 약생약심발 0831 제7호)」등에 따라 처리해 왔음.
- MHLW는 「희귀질병용 의약품 등의 지정에 관한 취급에 대하여(2024년 1월 16일자 의약약심발 0116 제1호)」 통지문을 통해 희귀질병용 의약품 지정 기준, 방법, 상담, 신청 등과 관련된 내용이 일부 개정되었음을 안내함.
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T240117I0070.pdf
❍ MHLW, 「우선심사 등의 처리에 대하여」 일부개정 (’24.1.16.)
- MHLW는 우선심사 처리와 관련하여 「우선심사 등의 처리에 대하여(2020년 8월 31일자 약생약심발 0831 제1호)」등에 따라 처리해왔음.
- 이번 개정은「희귀질병용 의약품 등의 지정에 관한 취급에 대하여(2024년 1월 16일자 의약약심발 0116 제1호)」가 통지됨에 따른 희귀 질병용 의약품 등에 관한 우선심사 등의 처리에 대한 변경된 내용이 반영 됨.
- 개정 사항들은 2024년 1월 16일부터 적용됨.
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T240117I0080.pdf
❍ PMDA, 제4회 표적특이성을 갖는 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 관련 자료 게재 (’24.1.17.)
- PMDA는 2023년 12월 6일 개최된 ‘제4회 표적특이성을 가지는 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안’ 전문부회의 회의록을 게재함.
- 회의록과 관련된 자세한 내용은 PMDA 홈페이지에서 확인할 수 있음.
https://www.pmda.go.jp/rs-std-jp/subcommittees/0036.html
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