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사노피 피투시란 혈우병 환자 연간 출혈 90% ↓
| 작성자 | 관리자 | ||
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2023-04-08 | 조회수 | 498 |
| 출처 | 메디팜스투데이 | ||
| 원문 | https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&pmode=&cat=16&cat2=&cat3=&nid=280365&num_start=0 | ||
사노피社가 개발을 진행 중인 혈우병 치료제 피투시란(fitusiran)의 임상 3상 시험 2건에서 도출된 결과를 4일 공개했다.
의학 학술지인 ‘란셋’誌와 ‘란셋 헤마톨로지’誌에 게재된 연구결과가 그것이다.
두 시험은 청소년 및 성인 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자들을 대상으로 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 피투시란을 예방요법제로 사용하면서 효능 및 안전성을 평가한 시험례들이다.
시험결과가 공개됨에 따라 피투시란이 응고억제인자의 보유 여부와 무관하게 전체 유형의 혈우병 환자들에게서 현재의 표준요법제를 변경하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있으리라는 잠재적 가능성에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다.
이와 관련, A형 혈우병 및 B형 혈우병은 희귀 선천성 출혈장애로 혈액이 응고되지 못해 과도한 출혈과 관절 자연출혈이 수반되면서 관절손상, 만성 통증 및 심각한 삶의 질 영향 등으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
피투시란은 응고억제인자의 보유 여부와 관계없이 연간 6회 피하주사하면 전체 유형의 혈우병 환자들에게서 예방효과를 나타낼 수 있을 것으로 보인다.
사노피社의 디트마르 베르거 글로벌 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “사노피가 혁신적인 과학을 통해 전체 혈우병 환자들을 위한 표준요법제의 진일보를 가능케 하기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “이를 통해 환자들을 출혈로부터 지속적으로 보호하는 동시에 치료로 인한 부담을 낮추고자 하는 것”이라고 말했다.
특히 베르거 최고 의학책임자는 “이제 우리는 처음으로 환자들이 그들의 개인적인 니즈를 충족시켜 줄 치료제들을 선택할 수 있는 혈우병의 새로운 시대에 진입하고 있다”며 “이번에 학술지에 게재된 자료를 보면 피투시란이 치료 전망을 바꿔놓을 수 있을 것임을 뒷받침하는 입증자료에 추가될 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러냈다.
이에 따라 사노피는 하반기경 피투시란의 추가자료가 공유될 수 있도록 하고자 변함없이 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.
이날 공개된 2건의 임상 3상 시험 건들 가운데 ‘ATLAS-A/B 시험’은 예방 목적으로 피투시란 80mg을 월 1회 피하주사하거나 필요에 따라 또는 출혈 에피소드가 발생했을 때 고농도 혈액응고인자를 투여하는 내용으로 설계된 시험례이다.
피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 진행된 ‘ATLAS-A/B 시험’에는 응고억제인자가 부재한 12세 이상의 남성 중증 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자 120명이 피험자로 참여했다.
이들은 앞서 필요할 때마다 고농도 혈액응고인자를 투여받으면서 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이었다.
‘ATLAS-INH 시험’의 경우 피투시란 80mg을 월 1회 피하주사하거나 필요에 따라 또는 출혈 에피소드가 발생했을 때 혈우병 우회인자 제제를 투여하는 내용으로 이루어졌다.
피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 이루어진 ‘ATLAS-INH 시험’에는 제 8혈액응고인자 또는 제 9혈액응고인자를 나타내는 12세 이상의 남성 중증 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자 57명이 피험자로 참여했다.
두 시험에서 예방 목적으로 피투시란을 월 1회 투여한 환자그룹의 경우 연간 출혈발생률이 대조그룹에 비해 90% 감소한 것으로 나타나 필요할 때마다 치료를 진행한 대조그룹에 비해 출혈 에피소드가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.
‘란셋’에 게재된 ‘ATLAS-INH 시험’의 결과를 보면 응고억제인자를 나타내고 피투시란 80mg을 월 1회 투여받은 피험자들의 경우 9개월 후 66%에서 출혈 에피소드가 0건으로 나타나 혈우병 우회인자 제제를 투여받았던 대조그룹의 5%를 크게 상회한 것으로 나타났다.
‘란셋 헤마톨로지’에 게재된 ‘ATLAS-A/B 시험’의 결과를 보더라도 응고억제인자가 부재한 가운데 피투시란 80mg을 예방 목적으로 월 1회 투여받았던 환자들의 51%에서 출혈 에피소드가 0건으로 집계되어 필요할 때마다 혈액응고인자를 투여받았던 대조그룹의 5%에 비해 우위를 내보였다.
현재 사노피 측은 시험방법을 수정해 용량을 낮추고 투여간격을 2개월로 조정한 가운데 피투시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 시험을 진행 중이다.
