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FDA, 사렙타社 듀센 근이영양증 치료제 신속 심사
| 작성자 | 관리자 | ||
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| 작성일 | 2022-11-29 | 조회수 | 30 |
| 출처 | 메디소비자뉴스 | ||
| 원문 | http://www.medisobizanews.com/news/articleView.html?idxno=102403 | ||
미국 식품의약국(FDA)은 사렙타(Sarepta Therapeutics)의 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 유전자 치료제에 대한 첫 승인 검토를 시작했다.
28일(현지시간) 이 기관은 ‘SRP-9001’로 알려진 치료제에 대한 신속 승인 신청을 받아들여 오는 5월 29일까지 결정을 내릴 것이라고 밝혔다.
FDA가 SRP-9001을 승인하면 사렙타는 치료제가 거의 없는 진행성 신경근육 질환인 듀센근의 첫 유전자 치료제를 시장에 내놓게 된다. SRP-9001은 듀센근 환자들에게 없는 단백질 일종인 디스트로핀의 생성을 촉진할 수 있다. 그러나 질병의 궤적을 바꿀 수는 없는 것으로 알려졌다. 임상 3상 결과는 2023년 말에 나올 것으로 예상된다.
RBC 캐피털 마켓의 애널리스트 브라이언 아브라함스는 메모에서 “FDA가 완전한 결과가 나오기 전에 사전 승인을 검토하고 있다는 사실은 규제당국이 이 약의 승인에 높은 관심을 가지고 있다는 것을 의미하며 이 연구가 통계적으로 미숙하다할지 라도 시장에 출시될 가능성이 있다”고 말했다.
또 “이번 결정은 듀센근과 같은 중요한 미충족 희귀질환에 대한 FDA의 지속적인 허용성을 강조한다”고 부언했다.
앞서 위약 대조 임상 2상에서는 환자에 대한 이점을 보여주지 못했는데 이는 승인을 받으려는 사렙타의 계획을 1년 이상 지연시켰다.
만약 5월 29일 내로 승인되면 사렙타는 주요 경쟁사인 화이자보다 수개월 또는 1년 이상 앞서게 될 수 있다. 임상시험에서 안전성 우려로 화이자의 시장 진출이 지연됐다.
