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FDA, 키에지 알파-만노사이드축적증 치료제 신속심사
| 작성자 | 관리자 | ||
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2022-09-14 | 조회수 | 99 |
| 출처 | 의약뉴스 | ||
| 원문 | http://www.newsmp.com/news/articleView.html?idxno=226466 | ||
내년 상반기 최종 결정...유럽선 2018년에 허가
[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환인 알파-만노사이드축적증에 대한 치료제의 승인 신청을 신속 심사한다.
▲ 키에지는 2018년에 유럽에서 알파-만노사이드축적증 환자를 위한 효소대체요법 치료제의 판매를 허가받은 바 있다.
이탈리아 제약사 키에지(Chiesi)의 키에지 글로벌 희귀질환 사업부는 알파-만노사이드축적증 치료를 위한 효소대체요법 벨마나제알파(velmanase alfa)에 대한 생물학적제제 허가신청을 접수하고 우선 심사 지정을 결정했다고 12일(현지시각) 발표했다.
처방의약품 신청자 수수료 법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 상반기 안에 승인 여부를 결정하기로 했다.
알파-만노사이드축적증은 아동기에 시작돼 성인기까지 진행되는 매우 드문 유전질환이다. 알파-만노사이드분해효소의 결핍 때문에 신체 세포가 특정 그룹의 복합당을 분해하지 못하는 것이 특징이다. 당 축적은 중추신경계를 포함한 신체 많은 부분에 영향을 미친다.
질병 영향은 사람마다 크게 다르며 시간이 지남에 따라 진행된다. 증상은 환자가 나이가 들면서 변할 수 있으며 재발성 흉부 및 귀 감염, 청각장애, 특징적인 얼굴, 근육 약화, 골격 및 관절 이상, 시각 이상, 인지기능 이상 등이 포함될 수 있다. 전 세계에서 알파-만노사이드축적증 유병률은 약 100만 명 당 1~9명으로 추정된다.
벨마나제알파는 신체 다양한 조직에서 만노사이드 축적을 막기 위해 만노스가 많이 포함된 올리고당의 분해를 돕는 효소인 천연 알파-만노사이드분해효소를 제공 또는 보충하기 위한 인간 알파-만노사이드분해효소의 재조합 형태다.
키에지는 2018년에 유럽 집행위원회로부터 벨마나제알파를 경증에서 중등증 알파-만노사이드축적증이 있는 환자에서 비신경학적 증상의 치료제로 판매 허가를 획득했고 제품명은 람제드(Lamzede)로 정했다.
우선 심사는 FDA가 심각한 질환의 치료, 진단, 예방에 상당한 개선을 제공할 가능성이 있다고 판단한 치료제에 부여된다. 지정된 경우 승인 신청 접수 후 심사기간이 단축된다.
키에지 글로벌 희귀질환 사업부 총괄 지아코모 키에지는 “희귀질환을 앓는 사람들은 자사가 알파-만노사이드축적증 개발 프로그램을 BLA 제출로 진전시키는데 있어 이룬 발전으로 증명된 연구와 혁신에 대한 장기적인 노력을 신뢰할 수 있다”고 말했다.
그러면서 “자사의 효소대체요법 치료제가 질병 원인을 해결할 가능성이 있다고 믿고 있으며 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀히 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
출처 : 의약뉴스(http://www.newsmp.com)
