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""""초고가약"""" SMA 치료제 졸겐스마, 급여 출시
| 작성자 | ygyang@monews.co.kr | ||
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| 작성일 | 2022-08-02 | 조회수 | 469 |
| 출처 | 바이오스펙테이터 | ||
| 원문 | http://www.monews.co.kr/news/articleView.html?idxno=314182 | ||
[메디칼업저버 양영구 기자] 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제 졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보백)가 건강보험급여 출시된다.
졸겐스마는 SMA를 새로 진단받은 환자에서 보험급여가 적용된다.
SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자 중 △5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △SMA 1형의 임상적 진단이 있거나 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 2개 이하 △투여시점 기준 생후 9개월 미만 등의 환자에서 급여 가능하다. 다만, 생후 9~12개월까지 환자 상태를 고려해 치료 이득이 판단되면 급여로 처방할 수 있다.
특히 올해 한시적으로 기존 SMA 치료제를 투여 중인 환자가 졸겐스마로 교체투여하는 경우도 급여 가능하다.
투여 대상은 △5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환자 △생후 12개월 전에 기존 SMA 치료제를 맞기 시작해 지속 투여하고 있는 SMA 1형 환자 △투여시점 기준 생후 24개월 이하이고 체중이 13.5kg 미만인 경우다.
이번 급여는 졸겐스마의 임상적 유용성을 기반으로 비용효과성, 전문가 의견 등이 모두 고려됐다.
주요 임상인 STR1VE, SPR1NT를 통해 SMA 1형 환자에서 생존율과 운동능력의 빠른 개선을 확인했다.
또 SMA 1형 환자를 대상으로 진행한 임상3상 START 연구의 장기관찰 연구를 통해 투여 후 7년 이상 치료 효과가 유지되는 것을 입증했다.
치료용량을 투여한 10명 중 사망 또는 영구적 호흡기 사용 발생은 없었고, 7명의 환자는 운동기능을 유지했으며, 3명이 보조를 받아 설 수 있는 운동기능을 새롭게 달성했다.
한편, 졸겐스마는 사전승인 및 사후관리 대상 약제로 건강보험심사평가원의 관리 하에 급여 처방이 이뤄진다.
투여 전에는 심평원에서 정하는 위원회에서 사전승인을 받아야 하며, 투여 후에는 담당 의료진이 환자의 발달단계, 운동기능, 호흡기능 등에 대한 평가자료를 최대 5년 동안 제출해야 한다.
