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아스텔라스, 다이노와 16억弗 딜..”골격∙심장근 AAV 개발”
| 작성자 | 관리자 | ||
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2021-12-06 | 조회수 | 608 |
| 출처 | 메디팜스투데이 | ||
| 원문 | http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=14877 | ||
바이오스펙테이터 서윤석 기자
다이노 캡시드맵(CapsidMap) 기술 이용 AAV 유전자치료제 개발..계약금 1800만달러, 마일스톤 포함 후보물질당 2억3500만달러, 총 16억달러 규모 딜
아스텔라스(Astellas)가 다이노(Dyno Therapeutics)와 골격근 및 심장근육(skeletal and cardiac muscle)에 대한 AAV 유전자치료제 개발을 위해 16억달러 규모 딜을 체결했다.
이번 딜은 아스텔라스가 집중하고 있는 유전자치료제 부분의 포트폴리오 강화의 일환으로 보인다.아스텔라스는 지난 2019년 아우덴테스(Audents Therapeutics)를 30억달러에 인수하면서 아스텔라스 유전자치료제연구센터(Astellas Gene Therapies Center of Excellence)를 설립했다. 아스텔라스는 글로벌 제약사와 파트너십을 체결하며 유전자치료제 포트폴리오를 구축 중이라는 설명이다.
또 아스텔라스가 아우덴테스를 인수하며 파이프라인에 추가한 X-염색체 연관 근세관성근병증(X-Linked Myotubular Myopathy, XLMTM) 치료제 후보물질 ‘AT132’의 연이은 사망사건 발생이 영향을 미쳤을 것으로 여겨진다.
AT132는 임상 1/2상의 고용량 투여군에서 3명의 사망사건이 보고돼 임상을 중단하고 임상 프로토콜을 변경해 다시 임상을 재개했다. 아스텔라스는 임상재개 후 저용량의 AT132를 투여한 환자에게서 또다시 사망사건을 확인해 임상을 중단한 상태다. 사망한 모든 환자들은 AT132를 투여받고 간독성을 보였다.
아스텔라스(Astellas)는 2일(현지시간) 다이노와 골격근 및 심장근육을 타깃하는 AAV 유전자치료제 개발을 위해 16억달러 규모의 계약을 체결했다고 밝혔다.
계약에 따라 아스텔라스는 다이노에 계약금 1800만달러에 더해 임상개발 및 판매에 따른 마일스톤으로 후보물질당 2억3500만달러 등 총 16억달러를 지급한다. 몇 개의 후보물질을 개발할지는 공개하지 않았다. 다이노는 기능적 특성이 개선된 새로운 AAV 캡시드를 설계하고, 아스텔라스는 후보물질의 전임상, 임상, 상업화를 담당한다.
아스텔라스는 다이노의 AI기반 AAV 벡터 엔지니어링 기술인 캡시드맵(CapsidMap)을 이용해 차세대 AAV 유전자치료제를 개발할 계획이다.
다이노의 캡시드맵(CapsidMap)은 DNA 라이브러리에서 도출한 AAV 서열을 머신러닝과 고속분석(high-throughput) 방법으로 많은 양의 실험 데이터를 분석 및 평가해 새로운 AAV 캡시드를 설계하는 기술이다. AAV 캡시드의 특성을 개선해 타깃 표적화, 페이로드 크기제한, 면역원성, 제조특성 등을 개선해 기존 AAV 벡터의 한계를 극복할 수 있다는 설명이다. AAV 캡시드는 바이러스의 껍데기 단백질로 세포를 투과해 들어갈 수 있는 특징을 가지고 있다.
나오키 오카무라(Naoki Okamura) 아스텔라스 CSO/CFO/CBO는 “아스텔라스 유전자치료제연구소를 통해 치료옵션이 제한적인 환자들에게 제공하기 위한 유전자 치료요법을 개발하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
에릭 켈식(Eric Kelsic) 다이노 CEO이자 공동설립자는 “다이노와 아스텔라스는 각각의 회사가 가진 장점을 이용해 미충족의료수요가 높은 환자들에게 새로운 치료법을 신속하게 개발할 것”이라며 “캡시드맵을 통해 여러 기관(organ)과 질병 특이적인 AAV 벡터를 설계할 수 있을 것”이라고 말했다.
한편 다이노는 지난해 5월 노바티스(Novartis), 사렙타(Sarepta)와 약 20억달러 규모로 안과, 근육질환에 대한 AAV 유전자치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했다. 또 같은해 10월에는 로슈와 중추신경계(CNS), 간을 대상으로 AAV 유전자치료제 개발을 위해 18억달러 규모 계약을 맺었다.
다이노는 올해 5월 시리즈A로 1억달러 규모의 자금을 조달해 캡시드맵의 고도화를 진행중이다.
