국내뉴스
home > 국내외뉴스> 국내뉴스
- 글자크기
"졸겐스마 투여 환자 대부분 운동기능 개선·안정적 유지"
| 작성자 | 관리자 | ||
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2021-07-10 | 조회수 | 668 |
| 출처 | 팜뉴스 | ||
| 원문 | https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=105658 | ||
평생 1회 투여, 국내 최초 유일 유전자 대체 치료제
스스로 걷기 등 운동기능 개선
6년 이상 장기 안전성∙유효성 확인
스스로 걷기 등 운동기능 개선
6년 이상 장기 안전성∙유효성 확인
[팜뉴스=김민건 기자] 산드라 레이나 노바티스 글로벌 의학부 부사장은 "졸겐스마는 리얼월드 데이터를 통해 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제 투약 여부와 관계없이 혁신적인 치료 효과를 보이고 있다"며 "치명적 희귀질환인 SMA를 평생 단 한 번 투여만으로 해결할 수 있는 혁신적인 기전으로 한국을 포함해 전세계 1200명 이상의 환자가 졸겐스마 치료를 받았다"고 말했다.
산드라 레이나 부사장은 9일 ‘졸겐스마의 혁신성과 글로벌 치료 현황’을 발표했다. 한국노바티스(대표 조쉬 베누고팔)가 마련한 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 유전자 대체 치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 허가 기자간담회였다.
유전자 대체 치료제 혁신성과 졸겐스마 가치를 소개한 그는 "졸겐스마로 치료 받은 11명의 환자 데이터를 분석한 결과 이전에 다른 치료제를 투약한 경험이 없는 환자 100%(4/4)와, 기존 치료제에서 졸겐스마로 치료제를 변경한 환자의 85.7%(6/7)가 운동 발달 지표를 개선하거나, 안정적으로 유지한 것을 확인했다"고 말했다.
해당 환자들의 평균 연령은 각각 17.3개월과 17.6개월로 졸겐스마는 투약 연령이나 기존 치료 여부와 관계없이 SMA 환자들에게 안전성 프로파일을 유지했다.
레이나 부사장은 "임상적으로 유의미한 치료 혜택을 제공하는 약제임이 증명되고 있다. 졸겐스마는 평생 치료가 필요했던 기존 치료 패턴을 새롭게 바꾸면서, 장기적인 관점에서 의료비용과 사회경제적 비용을 절감하고 환자와 가족의 삶의 질까지 개선할 수 있는 만큼 한국 환자들도 졸겐스마로 치료받을 수 있는 환경이 하루 빨리 마련되길 희망한다”고 강조했다.
▶제1형 SMA 환자 스스로 앉고 서기 가능
한국노바티스 의학부 강현덕 메디컬 리드는 "여러 임상 연구를 통해 증상이 발현된 환자 뿐만 아니라 증상 발현 전 환자에서도 모두 치료 효과가 있는 것으로 확인됐다. 치료받지 않은 제1형 SMA 환자에서는 절대 나타날 수 없는 ‘도움 없이 앉기’, ‘도움받아 서기’, ‘도움없이 걷기’ 등 운동 발달 단계를 달성했으며 해당 운동 능력은 지속적으로 유지되고 있는 것으로 나타났다"고 덧붙였다.
강현덕 리드는 "현재까지 6년 이상 지속되는 효과를 보이고 있으며 15년 동안의 장기간 추적 연구를 통해 효과와 안전성을 지속적으로 관찰하겠다"고 말했다.
한국노바티스 졸겐스마·안과 사업부 조연진 전무는 "졸겐스마는 환자와 가족에게 우수한 치료 효과와 편의성을 제공하고, 비용 측면에서도 평생 치료해야 하는 기존 치료제와 달리 예측 가능하며 중장기적인 관점에서 비용 효과적"이라고 했다.
한편, 졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA 진행을 막을 수 있는 국내 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제이다.
SMA 원인인 SMN1 유전자 기능성 대체본을 투약해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 혁신적인 기전으로 개발됐다. 이에 미국FDA가 희귀의약품, 혁신신약(Breakthrough Therapy) 등으로 지정해 2019년 5월에 허가했다.
국내에서는 올해 5월 28일, SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자 중 ▲제1형 임상적 진단이 있는 경우 또는 ▲ SMN2 유전자 복제 수가 3개 이하인 경우에 사용 가능하도록 허가했다.
졸겐스마는 1회 투여로 SMA 질환 진행을 막을 수 있는 기전과 약제 효과를 인정받아 미국, 일본, 유럽, 브라질, 이스라엘, 캐나다, 대만 등 40여개 국가에서 허가받았다. 전 세계적으로 1,200명 이상의 SMA 환자가 투약을 완료하였다.
저작권자 © 팜뉴스 무단전재 및 재배포 금지
