Mission 2 · 미정복질환
소아희귀질환 환자맞춤형 혁신치료 N-of-1 임상
HEART - Hope for Every child through Advanced Rare disease Therapies
What if…
치료제 없는 유전성 소아 희귀질환을 생존 가능한 질환으로 바꿀 수 있다면?
근원적 치료제 개발이 어려운 유전성 소아 희귀질환은 환자 맞춤형 치료가 유일한 대안으로 평가됩니다. 환자의 유전자정보와 첨단 바이오 혁신기술을 연계하여 치료 기회를 제공하려고 합니다. 한 명의 환자에게 여러 약을 시험하는 N-of-1 임상시험으로 희귀질환 치료의 길을 열겠습니다.
What to do
- 소아 희귀질환 환자 맞춤형 치료 플랫폼 설계 및 검증
- 단일환자 임상시험(N-of-1)을 통한 치료 연구
담당 연구과제
총2건
| 번호 | 과제명 | 추진현황 | 지원기간 | 수행기관 |
|---|---|---|---|---|
| 2 | 소아 희귀 뇌전증 환자 맞춤형 n-of-1 ASO 치료제 개발 | 진행중 | 지원기간 2025~2029 | |
| 1 | 소아 중증희귀질환 환자맞춤형 RNA 치료 플랫폼 개발 및 N-of-1 임상시험 | 진행중 | 지원기간 2025~2029 |
수행기관