바로가기 및 건너띄기 링크: 본문 바로가기; 주메뉴 바로가기

글로벌제약산업정보

의약품 인허가 개요

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Xenpozyme」

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Xenpozyme」 : 작성자, 작성일, 조회수, 출처,원문, 정보 제공
작성자	관리자
작성일	2022-08-03	조회수	733
국가정보	유럽
출처	한국바이오의약품협회
원문	https://www.kobia.kr/bbs/board.php?tbl=data05&mode=VIEW&num=384&category=&findEx=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&it_id=&shop_flag=&mobile_flag=&page=1

[출 처]

① First therapy to treat two types of Niemann-Pick disease, a rare genetic metabolic disorder (EMA, 2022.05.20.)

② Xenpozyme: EPAR – Medicine Overview (EMA, 2022.07.27.)

③ Xenpozyme: EPAR – Product Information

④ Xenpozyme: EPAR – Risk management plan

⑤ ClinicalTrials.gov (NCT02004691, NCT02292654, NCT02004704)

⑥ 서울아산병원 (니만-피크병)

제품명

(성분명)

Xenpozyme

(olipudase alfa)

허가권자

Genzyme Europe BV

허가일

2022.06.24. (EC)

적응증

• 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD1)) A/B형 또는 B형 환자(모든 연령대)의 치료

1) ASMD (Acid sphingomyelinase deficiency, 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증 또는 니만-피크(Niemann-Pick)병) : 유전적 돌연변이로 인해 ‘산성 스핑고미엘린분해효소’가 결핍되어 발생하며, 11번 염색체 돌연변이에 의한 A, B형과 18번 염색체 돌연변이에 의한 C, D, E형이 있음 (▶자세한 정보는 “니만-피크병 (서울아산병원)”에서 확인 가능)

대상 적응증

질환 특성

• ASMD는 희귀 유전질환의 일종으로 환자를 심각하게 쇠약해지게 하거나 생명을 위협할 수 있음

- 산성 스핑고미엘린분해효소는 리소좀2) 내에서 지방을 분해하는 기능을 가진 효소임

- ASMD 환자는 분해되지 못한 지방이 리소좀 내 축적되어 정상적인 기능을 방해, 세포사멸에 이르게 되며, 뇌 손상 및 간, 비장 등 기관 부종을 유발함

2) 리소좀 (lysosom) : 세포 내 영양소 및 기타 물질을 분해하는 세포소기관

작용 기전

• ‘Xenpozyme’은 산성 스핑고미엘린분해효소의 재조합 단백질로 리소좀 내 지방 축적을 감소시켜 ASMD 증상을 일부 완화시킴

- 단, 뇌 조직과 혈액을 분리하는 혈뇌장벽을 통과하지 못해 뇌에 영향을 미치는 증상을 개선할 것으로 기대되지는 않음

임상시험

정보

• ‘Xenpozyme’의 안전성 및 유효성은 ASMD B형 또는 A/B형 성인(ASCEND study) 및 소아(ASCEND-Peds study) 환자에서 폐 기능 개선(DLco3)) 및 비장 부피(부종) 감소 연구됨

- (ASCEND study) 성인 36명 대상, 투여 1년 후 폐 기능 개선 측정(DLco 위약군 평균 3% 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 22% 개선) 및 비장 부피 감소 측정(위약군 평균 0.5% 증가 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 39% 감소)에서 임상적으로 의미있는 개선을 보임

- (ASCEND-Peds study) 18세 미만 20명 대상, 투여 1년 후 ‘Xenpozyme’ 투여군에서 폐 기능(DLco) 평균 33% 증가, 비장 부피 49% 감소

3) DLco (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide, 일산화탄소에 의한 폐 확장 능력 측정)

• ‘Xenpozyme’에 대한 장기적인 안전성 및 유효성 확인을 위해 ASMD 환자 67명(성인 47명, 소아 20명)을 대상으로 추가적인 장기추적조사(ASCEND study, LTS13632 study)가 수행 중임

* 임상시험 설계 세부 정보

- ASCEND study (NCT02004691) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)

- ASCEND-Peds study (NCT02292654) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)

- LTS13632 study (NCT02004704) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)

* 임상시험 결과는 “Xenpozyme: EPAR – Product information” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능

* 장기추적조사 관련 정보는 “Xenpozyme: EPAR – Risk management Plan” ‘II.C.II Other studies in post-authorization development plan’에서 확인 가능

부작용 등

• 주로 경미에서 중등도의 부작용 (감염, 주사 관련 반응 또는 소아에서 위장 불편 등)

• 위험관리계획(RMP4))에 따라 주사 관련 심각한 알러지 반응 위험 등에 대한 의료 전문가, 환자 및 간병인 주의사항 관련 교육자료 배포해야 함

4) RMP (Risk management Plan, 위험관리계획)

기타

• ASMD에 대한 유럽연합 최초 허가된 치료제

• (‘01.9.19.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation)

• (’17.5.18.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정

이전글 의약품 허가특허연계제도 해설서
다음글 [유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Imvanex」

연관컨텐츠: 한국바이오의약품협회

<table width="100%" border="0" cellspacing="0" cellpadding="0" align="center" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255);"> 
<tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td colspan="6" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.6;">
<table width="100%" border="0" cellpadding="0" cellspacing="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; border-bottom: 1px solid rgb(221, 221, 221);"> 
<tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 15px; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); word-break: break-all;"> 
<div id="DivContents" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.4; word-break: break-all;"> 
[출 처]  
① <a href="https://www.ema.europa.eu/en/news/first-therapy-treat-two-types-niemann-pick-disease-rare-genetic-metabolic-disorder" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">First therapy to treat two types of Niemann-Pick disease, a rare genetic metabolic disorder (EMA, 2022.05.20.)</a> 
② <a href="https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xenpozyme" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Medicine Overview (EMA, 2022.07.27.)</a> 
③ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xenpozyme-epar-product-information_en.pdf" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Product Information</a> 
④ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/rmp-summary/xenpozyme-epar-risk-management-plan-summary_en.pdf" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Risk management plan</a> 
⑤ ClinicalTrials.gov (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004691" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02004691</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02292654" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02292654</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004704" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02004704</a>) 
⑥ 서울아산병원 (<a href="https://www.amc.seoul.kr/asan/healthinfo/disease/diseaseDetail.do?contentId=32396" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">니만-피크병</a>) 
 
<table style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; table-layout: fixed; border-width: initial; border-style: none; border-color: initial;"> 
<tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 45.12pt; border-width: 2px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 
제품명 
(성분명)</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 45.12pt; border-width: 2px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
Xenpozyme 
(olipudase alfa)</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
허가권자</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
Genzyme Europe BV</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
허가일</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
2022.06.24. (EC)</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 129pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
적응증</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 129pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
• 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD1)) A/B형 또는 B형 환자(모든 연령대)의 치료 
1) ASMD (Acid sphingomyelinase deficiency, 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증 또는 니만-피크(Niemann-Pick)병) : 유전적 돌연변이로 인해 ‘산성 스핑고미엘린분해효소’가 결핍되어 발생하며, 11번 염색체 돌연변이에 의한 A, B형과 18번 염색체 돌연변이에 의한 C, D, E형이 있음 (▶자세한 정보는 “<a href="https://www.amc.seoul.kr/asan/healthinfo/disease/diseaseDetail.do?contentId=32396" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">니만-피크병 (서울아산병원)</a>”에서 확인 가능)</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 117.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
대상 적응증 
질환 특성</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 117.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
• ASMD는 희귀 유전질환의 일종으로 환자를 심각하게 쇠약해지게 하거나 생명을 위협할 수 있음 
- 산성 스핑고미엘린분해효소는 리소좀2) 내에서 지방을 분해하는 기능을 가진 효소임 
- ASMD 환자는 분해되지 못한 지방이 리소좀 내 축적되어 정상적인 기능을 방해, 세포사멸에 이르게 되며, 뇌 손상 및 간, 비장 등 기관 부종을 유발함 
2) 리소좀 (lysosom) : 세포 내 영양소 및 기타 물질을 분해하는 세포소기관</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 83.6pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
작용 기전</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 83.6pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
• ‘Xenpozyme’은 산성 스핑고미엘린분해효소의 재조합 단백질로 리소좀 내 지방 축적을 감소시켜 ASMD 증상을 일부 완화시킴 
- 단, 뇌 조직과 혈액을 분리하는 혈뇌장벽을 통과하지 못해 뇌에 영향을 미치는 증상을 개선할 것으로 기대되지는 않음</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 389.76pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
임상시험 
정보</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 389.76pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
• ‘Xenpozyme’의 안전성 및 유효성은 ASMD B형 또는 A/B형 성인(ASCEND study) 및 소아(ASCEND-Peds study) 환자에서 폐 기능 개선(DLco3)) 및 비장 부피(부종) 감소 연구됨 
- (ASCEND study) 성인 36명 대상, 투여 1년 후 폐 기능 개선 측정(DLco 위약군 평균 3% 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 22% 개선) 및 비장 부피 감소 측정(위약군 평균 0.5% 증가 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 39% 감소)에서 임상적으로 의미있는 개선을 보임 
- (ASCEND-Peds study) 18세 미만 20명 대상, 투여 1년 후 ‘Xenpozyme’ 투여군에서 폐 기능(DLco) 평균 33% 증가, 비장 부피 49% 감소 
3) DLco (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide, 일산화탄소에 의한 폐 확장 능력 측정) 
• ‘Xenpozyme’에 대한 장기적인 안전성 및 유효성 확인을 위해 ASMD 환자 67명(성인 47명, 소아 20명)을 대상으로 추가적인 장기추적조사(ASCEND study, LTS13632 study)가 수행 중임 
* 임상시험 설계 세부 정보 
- ASCEND study (NCT02004691) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004691" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) 
- ASCEND-Peds study (NCT02292654) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02292654" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) 
- LTS13632 study (NCT02004704) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004704" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) 
* 임상시험 결과는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xenpozyme-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Product information</a>” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능 
* 장기추적조사 관련 정보는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/rmp-summary/xenpozyme-epar-risk-management-plan-summary_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Risk management Plan</a>” ‘II.C.II Other studies in post-authorization development plan’에서 확인 가능</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 100.2pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
부작용 등</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 100.2pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
• 주로 경미에서 중등도의 부작용 (감염, 주사 관련 반응 또는 소아에서 위장 불편 등) 
• 위험관리계획(RMP4))에 따라 주사 관련 심각한 알러지 반응 위험 등에 대한 의료 전문가, 환자 및 간병인 주의사항 관련 교육자료 배포해야 함 
4) RMP (Risk management Plan, 위험관리계획)</td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 66pt; border-width: 1px 1px 2px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
기타</td> 
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 66pt; border-width: 1px 2px 2px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76);">
• ASMD에 대한 유럽연합 최초 허가된 치료제 
• (‘01.9.19.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation) 
• (’17.5.18.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정</td> 
</tr> 
</tbody> 
</table></div></td> 
</tr> 
</tbody> 
</table></td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> 
<td height="5" colspan="6" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.6;"></td> 
</tr> 
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"></tr> 
</tbody> 
</table>

<table width="100%" border="0" cellspacing="0" cellpadding="0" align="center" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255);"> <tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td colspan="6" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.6;"> <table width="100%" border="0" cellpadding="0" cellspacing="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; border-bottom: 1px solid rgb(221, 221, 221);"> <tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 15px; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); word-break: break-all;"> <div id="DivContents" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.4; word-break: break-all;"> [출 처] ① <a href="https://www.ema.europa.eu/en/news/first-therapy-treat-two-types-niemann-pick-disease-rare-genetic-metabolic-disorder" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">First therapy to treat two types of Niemann-Pick disease, a rare genetic metabolic disorder (EMA, 2022.05.20.)</a> ② <a href="https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xenpozyme" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Medicine Overview (EMA, 2022.07.27.)</a> ③ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xenpozyme-epar-product-information_en.pdf" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Product Information</a> ④ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/rmp-summary/xenpozyme-epar-risk-management-plan-summary_en.pdf" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Risk management plan</a> ⑤ ClinicalTrials.gov (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004691" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02004691</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02292654" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02292654</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004704" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT02004704</a>) ⑥ 서울아산병원 (<a href="https://www.amc.seoul.kr/asan/healthinfo/disease/diseaseDetail.do?contentId=32396" target="_self" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">니만-피크병</a>) <table style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; table-layout: fixed; border-width: initial; border-style: none; border-color: initial;"> <tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 45.12pt; border-width: 2px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 제품명 (성분명)</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 45.12pt; border-width: 2px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> Xenpozyme (olipudase alfa)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 허가권자</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> Genzyme Europe BV</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 허가일</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 30.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> 2022.06.24. (EC)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 129pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 적응증</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 129pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD1)) A/B형 또는 B형 환자(모든 연령대)의 치료 1) ASMD (Acid sphingomyelinase deficiency, 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증 또는 니만-피크(Niemann-Pick)병) : 유전적 돌연변이로 인해 ‘산성 스핑고미엘린분해효소’가 결핍되어 발생하며, 11번 염색체 돌연변이에 의한 A, B형과 18번 염색체 돌연변이에 의한 C, D, E형이 있음 (▶자세한 정보는 “<a href="https://www.amc.seoul.kr/asan/healthinfo/disease/diseaseDetail.do?contentId=32396" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">니만-피크병 (서울아산병원)</a>”에서 확인 가능)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 117.8pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 대상 적응증 질환 특성</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 117.8pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • ASMD는 희귀 유전질환의 일종으로 환자를 심각하게 쇠약해지게 하거나 생명을 위협할 수 있음 - 산성 스핑고미엘린분해효소는 리소좀2) 내에서 지방을 분해하는 기능을 가진 효소임 - ASMD 환자는 분해되지 못한 지방이 리소좀 내 축적되어 정상적인 기능을 방해, 세포사멸에 이르게 되며, 뇌 손상 및 간, 비장 등 기관 부종을 유발함 2) 리소좀 (lysosom) : 세포 내 영양소 및 기타 물질을 분해하는 세포소기관</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 83.6pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 작용 기전</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 83.6pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • ‘Xenpozyme’은 산성 스핑고미엘린분해효소의 재조합 단백질로 리소좀 내 지방 축적을 감소시켜 ASMD 증상을 일부 완화시킴 - 단, 뇌 조직과 혈액을 분리하는 혈뇌장벽을 통과하지 못해 뇌에 영향을 미치는 증상을 개선할 것으로 기대되지는 않음</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 389.76pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 임상시험 정보</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 389.76pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • ‘Xenpozyme’의 안전성 및 유효성은 ASMD B형 또는 A/B형 성인(ASCEND study) 및 소아(ASCEND-Peds study) 환자에서 폐 기능 개선(DLco3)) 및 비장 부피(부종) 감소 연구됨 - (ASCEND study) 성인 36명 대상, 투여 1년 후 폐 기능 개선 측정(DLco 위약군 평균 3% 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 22% 개선) 및 비장 부피 감소 측정(위약군 평균 0.5% 증가 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군 평균 39% 감소)에서 임상적으로 의미있는 개선을 보임 - (ASCEND-Peds study) 18세 미만 20명 대상, 투여 1년 후 ‘Xenpozyme’ 투여군에서 폐 기능(DLco) 평균 33% 증가, 비장 부피 49% 감소 3) DLco (diffusing capacity of the lungs for carbon monoxide, 일산화탄소에 의한 폐 확장 능력 측정) • ‘Xenpozyme’에 대한 장기적인 안전성 및 유효성 확인을 위해 ASMD 환자 67명(성인 47명, 소아 20명)을 대상으로 추가적인 장기추적조사(ASCEND study, LTS13632 study)가 수행 중임 * 임상시험 설계 세부 정보 - ASCEND study (NCT02004691) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004691" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) - ASCEND-Peds study (NCT02292654) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02292654" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) - LTS13632 study (NCT02004704) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02004704" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) * 임상시험 결과는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xenpozyme-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Product information</a>” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능 * 장기추적조사 관련 정보는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/rmp-summary/xenpozyme-epar-risk-management-plan-summary_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Xenpozyme: EPAR – Risk management Plan</a>” ‘II.C.II Other studies in post-authorization development plan’에서 확인 가능</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 100.2pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 부작용 등</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 100.2pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • 주로 경미에서 중등도의 부작용 (감염, 주사 관련 반응 또는 소아에서 위장 불편 등) • 위험관리계획(RMP4))에 따라 주사 관련 심각한 알러지 반응 위험 등에 대한 의료 전문가, 환자 및 간병인 주의사항 관련 교육자료 배포해야 함 4) RMP (Risk management Plan, 위험관리계획)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 76.81pt; height: 66pt; border-width: 1px 1px 2px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 기타</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; font-size: 13px; line-height: 1.6; color: rgb(125, 125, 125); width: 399.43pt; height: 66pt; border-width: 1px 2px 2px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76);"> • ASMD에 대한 유럽연합 최초 허가된 치료제 • (‘01.9.19.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation) • (’17.5.18.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정</td> </tr> </tbody> </table></div></td> </tr> </tbody> </table></td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td height="5" colspan="6" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 0px; line-height: 1.6;"></td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"></tr> </tbody> </table> 
소스입니다. Ctrl+C를 눌러 클립보드로 복사하세요

제약산업정보포털

인기검색어 TOP 10

전체메뉴

글로벌제약산업정보

의약품 인허가 개요

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Xenpozyme」

관련기관 배너모음