의약품 인허가 개요
[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Carvykti」
| 작성자 | 관리자 | ||
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| 작성일 | 2022-07-18 | 조회수 | 757 |
| 국가정보 | 유럽 | ||
| 출처 | 한국바이오의약품협회 | ||
| 원문 | https://www.kobia.kr/bbs/board.php?tbl=data05&mode=VIEW&num=370&category=&findEx=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&it_id=&shop_flag=&mobile_flag=&page=1 | ||
[출 처]
① New gene therapy to treat adult patients with multiple myeloma (EMA, 2022.03.25.)
② Carvykti: EPAR – Medicine Overview (EMA, 2022.06.13.)
③ Carvykti: EPAR – Product information
④ ClinicalTrials.gov (NCT03548207, NCT04181827)
⑤ EMA (EU/3/20/2252: Orphan designation for the treatment of multiple myeloma)
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제품명 (성분명) |
Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) |
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허가권자 |
Janssen-Cilag International NV |
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허가일 |
2022.05.25. (EC) |
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적응증 |
• 이전에 최소 3가지 치료(면역조절제, 프로테아좀 억제제 및 항-CD38 항체 포함)를 받았고 마지막 치료 이후 질병이 악화된 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자의 치료 |
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대상 적응증 질환 특성 |
• 다발성 골수종이란 골수에서 항체를 생성하는 백혈구의 일종인 형질세포에서 발생하는 희귀 암 (’20년 2월 기준, 유럽연합 내 다발성 골수종 발병률 0.04%) - 형질세포 분열이 통제되지 않아 비정상적이고 미성숙한 형질세포가 증식하여 골수에 축적되어 신장 뼈 또는 혈액에 영향을 미칠 수 있는 비정상 단백질을 생성하고 감염에 취약해짐 • 유럽연합 내 기존 허가된 다발성 골수종 주요 치료제(면역조절제, 프로테아좀 억제제, 단클론항체)에 반응하지 않거나 재발한 환자에 대한 미충족 의료수요가 있음 * 다발성 골수종에 관한 정보는 “EU/3/20/2252: Orphan designation for the treatment of multiple myeloma (▶EMA 웹사이트에서 상세 확인)”에서 확인 가능 |
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작용 기전 |
• ‘Carvykti’는 환자 자신의 면역세포(T세포)를 수집하고 CAR1) 단백질을 발현할 수 있도록 유전자를 변형하여 환자에게 다시 투여하는 맞춤형 면역세포 기반 유전자치료제 - CAR 단백질은 다발성 골수종 세포 표면 단백질인 BCMA2) 단백질에 결합하여 암세포 사멸을 도움 1) CAR (chimeric antigen receptor, 키메릭 항원 수용체) 2) BCMA (B cell maturation antigen, B세포 성숙화 항원) |
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임상시험 정보 |
• (조건부 품목허가 근거) ‘Carvykti’ 주요 안전성 및 유효성 확인 연구는 최소 3가지 치료(면역조절제, 프로테아좀 억제제 및 항-CD38 항체) 후 재발성 및 불응성 다발성 골수종 성인 환자(총 113명)를 대상으로 한 단일군, 오픈라벨, 다기관 임상시험(MMY2001 (CARTITUDE-1))으로 수행됨 - ‘Carvykti’ 투여 1년 반 이후 약 84%에서 지속적인 반응(치료 후 질병 징후 또는 증상이 없는 기간), 약 69%에서 완전 반응(암 징후 없음) 보임 • (조건부 품목허가 후 요건) 재발성 및 다발성 환자 대상 표준 화학 면역치료와 ’Carvykti’ 비교 임상시험(MMY3002 (CARTITUE-4)) 수행 필요 - ‘26년 12월까지 비교 임상 결과 자료 제출해야 함 * 임상시험 설계 세부 정보 - MMY2001 (CARTITUDE-1, NCT03548207) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - MMY3002 (CARTITUDE-4, NCT04181827) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) * 임상시험 결과는 “EPAR: Carvykti – Product information” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능 * 조건부 품목허가에 따른 추가 요건은 “EPAR: Carvykti – Product information” ‘Annex II – E. Specific Obligation to Complete Post-Authorisation Measures for the Conditional Marketing Authorisation’에서 확인 가능 |
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부작용 등 |
• 가장 흔한 부작용(발생률 20% 이상)은 호중구 감소증, 림프구 감소증 및 백혈구 감소증, 빈혈, 혈소판 감소증, 저혈압, 근육통 및 관절통, 간효소 수치 증가, 상기도 감염, 설사, 저칼륨혈증, 저칼슘혈증, 저인산혈증, 메스꺼움, 두통, 기침, 빈맥, 뇌병증, 부종, 식욕감소, 오한, 발열, 피로, 사이토카인 방출 증후군 - 사이토카인 방출 증후군은 가장 흔한 심각한 부작용이기도 하며, 열, 구토, 숨참, 통증 및 저혈압을 유발할 수 있는 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 상태임 • 가장 흔한 심각한 부작용(발생률 1% 이상)은 사이토카인 방출 증후군, 혈소판 감소증, 열성 호중구 감소증, 폐렴, 패혈증, ICANS3) 3) ICANS (Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, 면역효과기세포 관련 독성 증후군) : 언어(말하기 및 쓰기) 문제, 혼돈, 의식수준 저하 등을 포함할 수 있는 신경장애 • 기존 화학치료를 통해 백혈구 제거한 환자는 ‘Carvykti’ 투여 금지 |
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기타 |
• (‘20.2.28.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation) • 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정 • ’Carvykti’는 조건부 품목허가(Conditional marketing authorisation)되어 다음과 같은 추가 자료 제출 및 연구를 수행해야 함 - (~‘22년 12월) 유익성 및 위해성 확인을 위하여 주요 임상시험(MMY2001)에 대한 최종 후속 데이터 제출 - (~’26년 12월) 재발성 및 다발성 환자 대상 표준 화학 면역치료와 ’Carvykti’ 비교 임상(MMY3002) 자료 제출 - 장기 안전성 정보 수집을 위한 연구 수행 |
