의약품 인허가 개요
[미국] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Xenpozyme」
| 작성자 | 관리자 | ||
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| 작성일 | 2022-09-08 | 조회수 | 746 |
| 국가정보 | 아시아>대한민국 | ||
| 출처 | 한국바이오의약품협회 | ||
| 원문 | https://www.kobia.kr/bbs/board.php?tbl=data05&mode=VIEW&num=399&category=&findEx=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&it_id=&shop_flag=&mobile_flag=&page=1 | ||
[출 처]
① FDA Approves First Treatment for Acid Sphingomyelinase Deficiency, a Rare Genetic Disease (FDA, 2022.08.31.)
③ ClinicalTrials.gov (NCT02004691, NCT02292654, NCT02004704)
④ 서울아산병원 (니만-피크병)
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제품명 (성분명) |
Xenpozyme (Olipudase alfa) |
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허가권자 |
Genzyme |
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허가일 |
• 2022.08.31. (FDA) |
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적응증 |
• 성인 및 소아 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD1)) 환자의 치료 1) ASMD (Acid sphingomyelinase deficiency, 산성 스핑고미엘린분해효소 결핍증 또는 니만-피크(Niemann-Pick)병) : 유전적 돌연변이로 인해 ‘산성 스핑고미엘린분해효소(ASM)’가 결핍되어 발생하며, 11번 염색체 돌연변이에 의한 A, B형과 18번 염색체 돌연변이에 의한 C, D, E형이 있음 (▶자세한 정보는 “니만-피크병 (서울아산병원)”에서 확인 가능) |
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대상 적응증 질환 특성 |
• ASMD는 복합지질의 일종인 스핑고미엘린의 분해 효소 부족으로 간, 비장, 폐 및 뇌에 축적되어 발생하는 질환임 - ASMD 환자는 복부 팽만으로 인한 통증, 구토, 섭식장애 및 낙상 위험이 있으며, 간 및 혈액 검사에서 비정상적 수치가 나타날 수 있음 - 성인이 될 때까지 생존할 수 있으나 호흡부전으로 조기 사망하며, 증상이 가장 심한 경우에는 심각한 신경학적 증상이 나타나며 2~3세 이상 생존하기 어려움 |
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작용 기전 |
• ‘Xenpozyme’은 부족한 스핑고미엘린분해효소에 대한 효소대체요법(외인성 효소 제공) * ‘Xenpozyme’ 작용 기전에 대한 상세한 내용은 “Package Insert – Xenpozyme”의 ‘12.1 Mechanism of Action’에서 확인 가능 |
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임상시험 정보 |
• ‘Xenpozyme’의 유효성은 31명의 ASMD 환자를 대상으로 하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험에서 입증됨 - 임상시험에서는 위약 대비 ‘Xenpozyme’ 투여군에서의 치료적 이점을 측정하였으며, 전반적으로 ‘Xenpozyme’ 투여군에서 폐 기능 개선과 간, 비장 크기 감소 등 유효성을 확인함 * 임상시험 설계 세부 정보 - Trial 1 (성인 환자 대상, NCT02004691) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - Trial 2 (소아 환자 대상, NCT02292654) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - Trial 3 (소아 환자 대상 장기추적조사, NCT02004704) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) * 임상시험 결과는 “Package Insert – Xenpozyme”의 ‘14. Clinical Studies’에서 확인 가능 |
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부작용 등 |
• 가장 흔한 부작용은 두통, 기침, 발열, 관절통, 설사, 저혈압 등 - 임상시험에서 ‘Xenpozyme’ 투여 중 소아 환자의 75%, 성인 환자의 50%에서 두통, 메스꺼움, 구토 등 반응 • 아나필락시스(급성 중증 과민증)를 포함한 심각한 과민증 반응에 대한 주의가 필요함 • ‘Xenpozyme’ 투여 환자 중 일부에서 간, 혈액 검사 시 이상수치 나타날 수 있으며, 정기적인 혈액 검사 필요함 • 동물시험 결과 태아에서의 이상반응 가능성 관찰되어 임신 중 사용을 금지함 |
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기타 |
• ASMD 환자의 중추신경계와 관련 없는 증상을 치료하기 위해 최초 허가된 치료제 • 패스트트랙 (Fast Track) • 혁신의약품 지정 (Breakthrough Therapy) • 우선 심사 (Priority Review) • 희귀의약품 지정 (Orphan Designation) • 소아 희귀질환 우선 심사 바우처(Rare Pediatric Disease Voucher) |
