의약품 인허가 개요
[미국] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Omisirge」
| 작성자 | 관리자 | ||
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| 작성일 | 2023-04-28 | 조회수 | 538 |
| 국가정보 | 북 아메리카>미국 | ||
| 출처 | 한국바이오의약품협회 | ||
| 원문 | https://www.kobia.kr/bbs/board.php?tbl=data05&mode=VIEW&num=487&category=&findEx=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&it_id=&shop_flag=&mobile_flag=&page=1 | ||
[출 처]
① FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation (FDA, 2023.04.17.)
④ ClinicalTrials.gov (P0501(NCT02730299))
(Blood, 2021.10.21., 138(16): 1429–1440.)
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제품명 (성분명) |
Omisirge (omidubicel-onlv) |
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허가권자 |
Gamida Cell Ltd. |
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허가일 |
2023.04.17. (FDA) |
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적응증 |
• 골수 절제 조절 요법(방사선 또는 화학 요법과 같은 치료) 후 제대혈1) 이식이 예정된 12세 이상의 소아 및 성인 혈액종양 환자 1) 제대혈(UCB, umbilical cord blood) |
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대상 적응증 질환 특성 |
• 혈액암은 혈액 내 세포의 비정상적 성장으로 인해 발생하는 암의 한 형태로, 혈액 세포의 정상적인 기능 저해 발생 - 종종 골수의 줄기세포에서 비정상적인 성장이 시작되며, 골수 내 줄기세포는 신체의 특정 기능을 가진 여러 유형의 혈액 세포로 분화 - 미국 내 혈액암은 매년 전체 암 발생의 약 10%를 차지함 • 신체에 심각하고 해로운 영향을 미치고 피로, 뼈 및 관절 통증, 야간 발한, 감염, 쇠약, 체중 감소 및 열과 같은 증상을 유발 - 혈액암의 특정 유형 및 요인에 따라 다양한 생존율을 보임 - 혈액암의 일반적인 치료법으로 제대혈 유래 줄기세포 이식이 있으며, 이식 전 방사선 또는 화학 요법 등 본인의 줄기 세포 제거 과정을 포함함 |
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작용 기전 |
• ‘Omisirge’는 제대혈에서 추출한 NAM2)로 변형된 HPC3) 치료제 - NAM는 분화를 억제하고 배양된 HSC4) 및 HPC의 기능을 향상시켜 호중구5) 회복 및 이식 후 낮은 감염 발생률의 효능을 보임 - 제대혈 유래 HPC의 생체외(Ex-vivo) 배양은 빠른 호중구 생착 및 다계통 면역 재구성에 의해 생착 능력을 유지함 2) NAM(Nicotinamide, 니코틴아미드) : 비타민 B3의 한 형태 3) HPC(조혈전구세포, Hematopoietic Progenitor Cell) 4) HSC(조혈모세포, Hematopoietic Stem Cell) 5) 호중구(Neutrophils) : 신체를 감염으로부터 보호하는 데 도움이 되는 백혈구의 일종 |
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임상시험 정보 |
• (신속심사 근거) ‘Omisirge’의 유효성은 12세에서 65세 사이의 피험자를 대상으로 Omisirge 투여와 제대혈 이식을 비교한 무작위 다기관 연구 P0501 (NCT02730299)에서 평가 - 혈액암 환자 총 125명 중 62명의 환자가 ‘Omisirge’ 투여 그룹, 63명의 환자가 제대혈 이식 그룹에 무작위 배정됨 - ‘Omisirge’ 투여 그룹의 87%에서 호중구 회복에 평균(중앙값) 12일이 소요된 반면, 제대혈 이식 그룹의 83%는 평균(중앙값) 22일의 호중구 회복이 나타남 - 이식 후 100일까지 세균 또는 진균 감염이 ‘Omisirge’ 투여 그룹은 39%가 발생한 반면, 제대혈 이식 그룹은 60% 발생함 * 임상시험 설계 세부 정보 및 결과 - P0501(NCT02730299) : 임상시험 설계는 “ClinicalTrials.gov“, 결과는 “Package Insert – Omisirge”의 ‘14. Clinical Studies’에서 확인 가능 |
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부작용 등 |
• 가장 흔한 부작용(발생률 20% 이상)은 감염, 이식편대숙주병(GvHD)6) 및 주입(infusion) 반응 - 해열제, 히스타민 길항제 및 코르티코스테로이드의 전처치는 주입 반응의 빈도와 강도를 감소시킬 수 있음 - 급성 및 만성 GvHD의 위험을 줄이기 위해 면역억제제를 투여 받아야하며 GvHD의 징후와 증상에 대한 모니터링이 필요함 - ‘Omisirge’는 제대혈에서 추출하기 때문에 전염병 전파의 위험성이 존재함 • ‘Omisirge’를 투여받는 환자는 이상반응에 대하여 모니터링 필요 - 주입 반응, GvHD, 생착 증후군, 이식 실패, 기증자 세포로부터의 심각한 감염 또는 희귀 유전 질환의 전파 징후 및 증상,2차 악성 종양(전이 가능, 일생동안) 6) 이식편대숙주병(Graft versus Host Disease, GvHD) : 기증자 골수 또는 줄기세포가 이식편 수용자를 공격할 때 발생하는 상태 |
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기타 |
• 우선 심사 (Priority Review) • 혁신 치료법 (Breakthrough Therapy) • 희귀의약품 지정 (Orphan drug designation) |
