바로가기 및 건너띄기 링크: 본문 바로가기; 주메뉴 바로가기

글로벌제약산업정보

의약품 인허가 개요

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Hemgenix」

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Hemgenix」 : 작성자, 작성일, 조회수, 출처,원문, 정보 제공
작성자	관리자
작성일	2023-03-29	조회수	611
국가정보	유럽
출처	한국바이오의약품협회
원문	https://kobia.kr/bbs/board.php?tbl=data05&mode=VIEW&num=473&category=&findEx=&findType=&findWord=&sort1=&sort2=&it_id=&shop_flag=&mobile_flag=&page=1

[출 처]

① First gene therapy to treat haemophilia B (EMA, 2022.12.16.)

② Hemgenix: EPAR – Meidicine overview (EMA, 2023.02.28.)

③ Hemgenix: EPAR - Product information

④ ClinicalTrials.gov (NCT03489291, NCT03569891)

⑤ EMA 웹사이트 (Orphan designation, Conditional marketing authorisation)

제품명

(성분명)

Hemgenix

(etranacogene dezaparvovec)

허가권자

CSL Behring GmbH

허가일

2023.02.20. (EC)

적응증

• Factor IX¹⁾ 예방요법을 사용하고 있거나 중증 및 중등증 B형 혈우병 (선천성 제IX인자 결핍증) 성인 환자의 치료

1) Factor IX (혈액응고 제IX인자)

대상 적응증

질환 특성

• B형 혈우병은 지혈 시 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 Factor IX의 결핍 또는 낮은 수치로 인해 발생하는 유전 질환

- 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있으며, 심각한 경우 명확한 원인 없는 자발적 출혈 에피소드가 발생할 수 있음

- 출혈 에피소드가 장기간 발생 시 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기에서의 출혈과 같은 심각한 합병증 유발 가능

• B형 혈우병 유병률은 약 0.0025% (약 4만 명 중 1명)이며, B형 혈우병 환자의 약 15%가 남성임

- B형 혈우병 관련 유전자를 보유한 여성은 대부분 증상이 없거나 약 10~25%가 가벼운 증상을 나타내지만, 드물게 여성에서도 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있음

작용 기전

• ‘Hemgenix’는 Factor IX 생성을 담당하는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터(adeno-associated virus vector) 기반 유전자치료제

- 단독 투여 시 유전자는 간에서 발현되어 Factor IX 단백질을 생성하고 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한함

임상시험

정보

• ‘Hemgenix’의 안전성 및 유효성은 중증 또는 중등증 B형 혈우병 성인 남성 환자(총 57명)를 대상으로 한 2건의 전향적, 공개, 단일 용량, 단일군 연구, 미국에서 수행된 2b상 연구 및 미국, 영국 및 EU에서 수행된 3상 다국적 연구에서 평가됨

- 유효성 기준은 남성 환자의 연간 출혈률 감소로 설정됨

- CSL222_2001 연구에서 3명 중 3명(100%)의 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 후 최대 3년 동안 긍정적인 치료 효과 유지함

- HOPE-B 연구(CSL222_3001)에서 54명 중 52명(96.3%)의 환자가 ‘Hemgenix’ 투여 후 평균 Factor IX 활성 수치가 안정적이고 지속적으로 증가하였고, 연간 출혈률이 64% 감소함

* 임상시험 설계 세부 정보

- CSL222_2001(CT- AMT-061-01, NCT03489291) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)

- HOPE- B : CSL222_3001(CT-AMT-061-02), NCT03569891) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)

* 임상시험 결과는 “Hemgenix : EPAR – Product information” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능

부작용 등

• 가장 흔한 부작용(발생률 10% 이상)은 두통, 특정 간 효소 수치 증가 및 독감 유사 증상

- AAV²⁾ 기반 유전자치료제의 면역반응으로 간세포 효소(transaminases) 수치의 증가를 특징으로 하는 간독성(간 손상)이 보고되었으나, 대부분 코르티코스테로이드로 치료 가능한 수준이었음

• 주성분에 대한 과민증 환자, 약으로 조절되지 않는 활동성 또는 만성(장기) 감염이 있거나 진행성 간 섬유증 또는 간경변증 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 금지

• ‘Hemgenix’ 투여 환자 대상 장기적인 효능과 안전성 보장을 위한 장기 모니터링 필요

2) AAV (Adeno-assoicated virus, 아데노부속바이러스)

기타

• ‘Hemgenix’는 혈우병 B를 치료하는 최초의 유전자 치료제

• (’17.04.21.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정

• (‘18.03.21.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation)

• ‘Hemgenix’ 조건부 판매 승인(Conditional marketing authorisation)되어 다음과 같은 추가자료 제출 및 연구를 수행해야 함

- (~‘24.06.30.) 유효성과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-01)에 대한 5년 추적조사를 포함한 최종 결과 제출

- (~’25.10.31.) 효능과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-02) 최종 결과(5년 정보) 제출

- (~‘26.12.31.) CSL222_4001 연구에 처음 50명의 피험자 등록 후 1년 추적 중간 결과 제출

이전글 [미국] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Zynyz」
다음글 국내·외 바이오의약품 허가 현황 (2023년 2월)

<p nanum="" font-size:="" 13px;="" background-color:="" rgb(255,="" 255,="" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255);">[출 처]  
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 41.5pt; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; text-indent: -41.5pt; word-break: keep-all;">① <a href="https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">First gene therapy to treat haemophilia B (EMA, 2022.12.16.)</a>
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">② <a href="http://ema.europa.eu/en/documents/overview/hemgenix-epar-medicine-overview_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Hemgenix: EPAR – Meidicine overview (EMA, 2023.02.28.)</a>
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">③ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Hemgenix: EPAR - Product information</a>
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">④ ClinicalTrials.gov (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291?term=AMT-061&draw=2&rank=2" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT03489291</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03569891?cond=Hemophilia+B&gndr=Male&phase=12&draw=3&rank=12" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT03569891</a>)
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 15px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; text-indent: -13.5pt; word-break: keep-all;"> ⑤ EMA 웹사이트 (<a href="https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Orphan designation</a>, <a href="https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/conditional-marketing-authorisation" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Conditional marketing authorisation</a>)
 
<p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 55.3pt; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 15.6px; text-indent: -13.5pt; word-break: keep-all; font-size: 9pt;"> 
<table style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); table-layout: fixed; border-width: initial; border-style: none; border-color: initial;">
<tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 39.46pt; border-width: 2px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
제품명
(성분명)</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 39.46pt; border-width: 2px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
Hemgenix
(etranacogene dezaparvovec)</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
허가권자</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
CSL Behring GmbH</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
허가일</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
2023.02.20. (EC)</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 60.57pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
적응증</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 60.57pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
•   Factor IX1) 예방요법을 사용하고 있거나 중증 및 중등증 B형 혈우병 (선천성 제IX인자 결핍증) 성인 환자의 치료
     1) Factor IX (혈액응고 제IX인자)</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 208.66pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
대상 적응증
질환 특성</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 208.66pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
•   B형 혈우병은 지혈 시 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 Factor IX의 결핍 또는 낮은 수치로 인해 발생하는 유전 질환
     - 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있으며, 심각한  경우 명확한 원인 없는 자발적 출혈 에피소드가 발생할 수 있음
     - 출혈 에피소드가 장기간 발생 시 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기에서의 출혈과 같은  심각한 합병증 유발 가능
•   B형 혈우병 유병률은 약 0.0025% (약 4만 명 중 1명)이며, B형 혈우병 환자의 약 15%가 남성임
     - B형 혈우병 관련 유전자를 보유한 여성은 대부분 증상이 없거나 약 10~25%가 가벼운 증상을 나타내지만, 드물게 여성에서도 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있음</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 79.18pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
작용 기전</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 79.18pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
•   ‘Hemgenix’는 Factor IX 생성을 담당하는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터(adeno-associated virus vector) 기반 유전자치료제
     - 단독 투여 시 유전자는 간에서 발현되어 Factor IX 단백질을 생성하고 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한함</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 307.93pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
임상시험
정보</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 307.93pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
•   ‘Hemgenix’의 안전성 및 유효성은 중증 또는 중등증 B형 혈우병 성인 남성 환자(총 57명)를 대상으로 한 2건의 전향적, 공개, 단일 용량, 단일군 연구, 미국에서 수행된 2b상 연구 및 미국, 영국 및 EU에서 수행된 3상 다국적 연구에서 평가됨
     - 유효성 기준은 남성 환자의 연간 출혈률 감소로 설정됨
     - CSL222_2001 연구에서 3명 중 3명(100%)의 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 후 최대 3년 동안 긍정적인 치료 효과 유지함
     - HOPE-B 연구(CSL222_3001)에서 54명 중 52명(96.3%)의 환자가 ‘Hemgenix’ 투여 후 평균 Factor IX 활성 수치가 안정적이고 지속적으로 증가하였고, 연간 출혈률이 64% 감소함
 
* 임상시험 설계 세부 정보
- CSL222_2001(CT- AMT-061-01, NCT03489291) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291?term=AMT-061&draw=2&rank=2" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>)
- HOPE- B : CSL222_3001(CT-AMT-061-02), NCT03569891) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03569891?cond=Hemophilia+B&gndr=Male&phase=12&draw=3&rank=12" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>)
* 임상시험 결과는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px; text-indent: -9.2pt;">Hemgenix : EPAR – Product information”</a> ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 189.2pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
부작용 등</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 189.2pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);">
•   가장 흔한 부작용(발생률 10% 이상)은 두통, 특정 간 효소 수치 증가 및 독감 유사 증상
     - AAV2) 기반 유전자치료제의 면역반응으로 간세포 효소(transaminases) 수치의 증가를 특징으로 하는 간독성(간 손상)이 보고되었으나, 대부분 코르티코스테로이드로 치료 가능한 수준이었음
•   주성분에 대한 과민증 환자, 약으로 조절되지 않는 활동성 또는 만성(장기) 감염이 있거나 진행성 간 섬유증 또는 간경변증 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 금지
•   ‘Hemgenix’ 투여 환자 대상 장기적인 효능과 안전성 보장을 위한 장기 모니터링 필요
     2) AAV (Adeno-assoicated virus, 아데노부속바이러스)</td>
</tr>
<tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;">
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 221.48pt; border-width: 1px 1px 2px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);">
기타</td>
<td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 221.48pt; border-width: 1px 2px 2px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76);">
•  ‘Hemgenix’는 혈우병 B를 치료하는 최초의 유전자 치료제
•   (’17.04.21.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정
•   (‘18.03.21.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation)
•   ‘Hemgenix’ 조건부 판매 승인(Conditional marketing authorisation)되어 다음과  같은 추가자료 제출 및 연구를 수행해야 함
     - (~‘24.06.30.) 유효성과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-01)에 대한 5년 추적조사를 포함한 최종 결과 제출
     - (~’25.10.31.) 효능과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-02) 최종 결과(5년 정보) 제출
     - (~‘26.12.31.) CSL222_4001 연구에 처음 50명의 피험자 등록 후 1년 추적 중간 결과 제출</td>
</tr>
</tbody>
</table>

<p nanum="" font-size:="" 13px;="" background-color:="" rgb(255,="" 255,="" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255);">[출 처] <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 41.5pt; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; text-indent: -41.5pt; word-break: keep-all;">① <a href="https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">First gene therapy to treat haemophilia B (EMA, 2022.12.16.)</a> <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">② <a href="http://ema.europa.eu/en/documents/overview/hemgenix-epar-medicine-overview_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Hemgenix: EPAR – Meidicine overview (EMA, 2023.02.28.)</a> <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">③ <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Hemgenix: EPAR - Product information</a> <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 0px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; word-break: keep-all;">④ ClinicalTrials.gov (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291?term=AMT-061&draw=2&rank=2" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT03489291</a>, <a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03569891?cond=Hemophilia+B&gndr=Male&phase=12&draw=3&rank=12" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">NCT03569891</a>) <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 15px; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 16.9px; text-indent: -13.5pt; word-break: keep-all;"> ⑤ EMA 웹사이트 (<a href="https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Orphan designation</a>, <a href="https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/conditional-marketing-authorisation" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">Conditional marketing authorisation</a>) <p class="0" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin-right: 0px; margin-left: 55.3pt; padding: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; background-color: rgb(255, 255, 255); line-height: 15.6px; text-indent: -13.5pt; word-break: keep-all; font-size: 9pt;"> <table style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; color: rgb(125, 125, 125); font-family: 'Nanum Gothic'; font-size: 13px; background-color: rgb(255, 255, 255); table-layout: fixed; border-width: initial; border-style: none; border-color: initial;"> <tbody style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 39.46pt; border-width: 2px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 제품명 (성분명)</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 39.46pt; border-width: 2px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 허가권자</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> CSL Behring GmbH</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 허가일</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 33.63pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> 2023.02.20. (EC)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 60.57pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 적응증</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 60.57pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • Factor IX1) 예방요법을 사용하고 있거나 중증 및 중등증 B형 혈우병 (선천성 제IX인자 결핍증) 성인 환자의 치료 1) Factor IX (혈액응고 제IX인자)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 208.66pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 대상 적응증 질환 특성</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 208.66pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • B형 혈우병은 지혈 시 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 Factor IX의 결핍 또는 낮은 수치로 인해 발생하는 유전 질환 - 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있으며, 심각한 경우 명확한 원인 없는 자발적 출혈 에피소드가 발생할 수 있음 - 출혈 에피소드가 장기간 발생 시 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기에서의 출혈과 같은 심각한 합병증 유발 가능 • B형 혈우병 유병률은 약 0.0025% (약 4만 명 중 1명)이며, B형 혈우병 환자의 약 15%가 남성임 - B형 혈우병 관련 유전자를 보유한 여성은 대부분 증상이 없거나 약 10~25%가 가벼운 증상을 나타내지만, 드물게 여성에서도 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있음</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 79.18pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 작용 기전</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 79.18pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • ‘Hemgenix’는 Factor IX 생성을 담당하는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터(adeno-associated virus vector) 기반 유전자치료제 - 단독 투여 시 유전자는 간에서 발현되어 Factor IX 단백질을 생성하고 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한함</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 307.93pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 임상시험 정보</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 307.93pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • ‘Hemgenix’의 안전성 및 유효성은 중증 또는 중등증 B형 혈우병 성인 남성 환자(총 57명)를 대상으로 한 2건의 전향적, 공개, 단일 용량, 단일군 연구, 미국에서 수행된 2b상 연구 및 미국, 영국 및 EU에서 수행된 3상 다국적 연구에서 평가됨 - 유효성 기준은 남성 환자의 연간 출혈률 감소로 설정됨 - CSL222_2001 연구에서 3명 중 3명(100%)의 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 후 최대 3년 동안 긍정적인 치료 효과 유지함 - HOPE-B 연구(CSL222_3001)에서 54명 중 52명(96.3%)의 환자가 ‘Hemgenix’ 투여 후 평균 Factor IX 활성 수치가 안정적이고 지속적으로 증가하였고, 연간 출혈률이 64% 감소함 * 임상시험 설계 세부 정보 - CSL222_2001(CT- AMT-061-01, NCT03489291) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291?term=AMT-061&draw=2&rank=2" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) - HOPE- B : CSL222_3001(CT-AMT-061-02), NCT03569891) (<a href="https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03569891?cond=Hemophilia+B&gndr=Male&phase=12&draw=3&rank=12" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px;">▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기</a>) * 임상시험 결과는 “<a href="https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; color: rgb(125, 125, 125); text-decoration-line: none; border: 0px; text-indent: -9.2pt;">Hemgenix : EPAR – Product information”</a> ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 189.2pt; border-width: 1px 1px 1px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 부작용 등</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 189.2pt; border-width: 1px 2px 1px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76);"> • 가장 흔한 부작용(발생률 10% 이상)은 두통, 특정 간 효소 수치 증가 및 독감 유사 증상 - AAV2) 기반 유전자치료제의 면역반응으로 간세포 효소(transaminases) 수치의 증가를 특징으로 하는 간독성(간 손상)이 보고되었으나, 대부분 코르티코스테로이드로 치료 가능한 수준이었음 • 주성분에 대한 과민증 환자, 약으로 조절되지 않는 활동성 또는 만성(장기) 감염이 있거나 진행성 간 섬유증 또는 간경변증 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 금지 • ‘Hemgenix’ 투여 환자 대상 장기적인 효능과 안전성 보장을 위한 장기 모니터링 필요 2) AAV (Adeno-assoicated virus, 아데노부속바이러스)</td> </tr> <tr style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none;"> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 76.81pt; height: 221.48pt; border-width: 1px 1px 2px 2px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133); background: rgb(242, 242, 242);"> 기타</td> <td valign="middle" style="box-sizing: inherit; text-size-adjust: none; margin: 0px; padding: 1.41pt 5.1pt; line-height: 1.6; width: 399.43pt; height: 221.48pt; border-width: 1px 2px 2px 1px; border-style: solid; border-color: rgb(76, 76, 76) rgb(133, 133, 133) rgb(133, 133, 133) rgb(76, 76, 76);"> • ‘Hemgenix’는 혈우병 B를 치료하는 최초의 유전자 치료제 • (’17.04.21.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정 • (‘18.03.21.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation) • ‘Hemgenix’ 조건부 판매 승인(Conditional marketing authorisation)되어 다음과 같은 추가자료 제출 및 연구를 수행해야 함 - (~‘24.06.30.) 유효성과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-01)에 대한 5년 추적조사를 포함한 최종 결과 제출 - (~’25.10.31.) 효능과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-02) 최종 결과(5년 정보) 제출 - (~‘26.12.31.) CSL222_4001 연구에 처음 50명의 피험자 등록 후 1년 추적 중간 결과 제출</td> </tr> </tbody> </table> 
소스입니다. Ctrl+C를 눌러 클립보드로 복사하세요

제약산업정보포털

인기검색어 TOP 10

전체메뉴

글로벌제약산업정보

의약품 인허가 개요

[유럽] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Hemgenix」

관련기관 배너모음