연구과제명
만성/난치 질환 치료제 개발 글로벌선도를 위한 줄기세포재생의료 개방형 연구 비즈니스
중점연구분야
골관절 질환, 신경계 질환, 소아난치 질환
연구목표
불치·난치 질환의 clinical unmet needs를 해소하기 위한 산·학·연·병 공동연구 플랫폼 및 재생의료 R&D 비즈니스모델을 구축하고 산업화를 통한 수익모델 확장으로 연구중심병원의 자립화 달성을 목표로 함
연구내용
OPEN STEM 플랫폼 구축
- 산·학·연·병 협력형 R&D를 기반으로 unmet needs를 반영한 연구성과를 사업화하여 의료기술을발전시키고 수익을 창출하는 비지니스 모델임
- 의료발전 측면 : 재생의료 과학기술의 발전을 이루고 줄기세포 응용 재생치료제 및 의료기기를 개발하여 재생의료 치료를 확대하며 발전된 연구역량을 기반으로 기존 연구유닛과 신규 연구 유닛의 R&D에 기여하는 선순환 구조임
- 수익창출 측면 : 연구결과 창출된 사업화 Item을 기술이전 및 제품화하여 로열티 수익을 확보하고 이를 연구에 재투자하여 지속가능한 수익 창출을 달성하는 선순환 구조임
줄기세포치료제 개발 내용
- 관절염 줄기세포재생치료제 개발
- 발목관절 골연골 결손 줄기세포재생치료제 : 세계 최초 관절연골 줄기세포 재생치료제인 “카티스템” 개발/상용화 성공을 바탕으로 적응증을 확대한 발목관절 골연골 결손 줄기세포재생치료제 개발
- 효능증진 관절염 줄기세포 치료제 : 관절염 재생치료 효과 증진 및 적용 개선
- 신경질환 줄기세포 응용 재생치료제 개발
- 알츠하이머병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 : 뇌 실질 반복 투여 가능한 의료기기 개발 및 알츠하이머병 효능증진 줄기세포치료제 개발
- 샤르코-마리-투스병 줄기세포 기반 차세대 재생치료제 : 유전체분석 기반의 한국인 샤르코-마리-투스병 DB를 기 구축 한 바, 세계 최초 샤르코-마리-투스병 치료제 개발
- 소아 난치질환 줄기세포 재생치료제 개발
- 신생아 난치성 뇌질환 줄기세포재생치료제 : 신생아 뇌실내 출혈 줄기세포 치료제는 수두증 경감, 신경 마비 및 운동 장애 개선 보임
- 이식편대숙주병 효능 증진 줄기세포 재생치료제 : 이식편대숙주병(GVHD) 은 백혈병 등 난치질환 치료를 위한 골수이식 시 주요 사망원인 임
유닛 구성
- 질환 별 줄기세포 응용 중개 임상연구 주도적 수행 ((1,2,3 세부)
- 줄기세포 응용 재생치료제의 GMP 기반기술 및 차세대 기술연구 임상적용 기반 기술 (4세부)
- 줄기세포 유래 단백체 분석 및 치료단백질 발굴 (5세부)
- 줄기세포 응용 재생치료제의 치료기전 규명 (6세부)
- 차세대 전달 및 배양 시스템 개발 연구 (7세부)
유닛의 경쟁력
연구역량 : 중개·임상연구 선도
- 카티스템’의 1, 2, 3상 완료 및 상용화 성공,: 미국 FDA 임상 1/2a 진행 중
- 미숙아 폐질환 ’뉴모스템’ 2상 진행 중 : 미국 FDA 임상 1/2a IND 승인
- 알츠하이머 ‘뉴로스템’ 1/2상 진행 중
- 임상연구의 국제인증기관인 *AAHRPP, 피험자보호 프로그램인증협회 국내최초 인증 (2006년 6월)
- 임상시험센터, 중개 -임상연구 지원 체계 등의 운영 시스템 제공
사업화 성공경험 : 줄기세포 재생치료제 개발
- 줄기세포 원천기술 및 치료제 IP 확보 및 co-inventor: 제대혈 줄기세포 분리배양 IP, 관절염 줄기세포 치료제 IP, 줄기세포 유래 성분 치료제 IP, 신생아 폐이형성증 줄기세포 치료제 IP
- ‘카티스템’ 사업화 매출액 창출에 기여 및 기술이전 수입
인프라 구축 : 우수한 줄기세포 인프라 보유
- 다품목 줄기세포 생산 GMP 시설 구축
- KIST의 최첨단 질량분석 장비 및 분석 프로토콜, 테라그노시스 연구단
- GIST의 세포연구를 위한 세포 다이나믹스 센터, 바이오이미징 센터, 시스템생물학 연구소, 생명노화연구센터 등
연구인재 : 줄기세포 분야 최고의 기초연구팀 참여
- 퇴행성관절염 발생기전 및 치료기전 연구 (2012년 Nature Medicine, 2014년 Cell 게재)
- 지난 5년간 40편 이상의 단백체 분석 관련 논문 발간
- 줄기세포 응용 재생의료 관련 분야의 생체재료 적용 및 융합 시스템 개발 연구 전문가