연구과제명
대사성질환 혁신신약 개발 및 뇌질환 진단기술 선진화를 위한 개방형 연구 비즈니스 플랫폼 구축
중점연구분야
대사성질환, 노인성뇌질환
연구목표
- 대사성질환에 특화된 플랫폼을 구축하고 혁신타겟에 기반한 글로벌 수준의 First-in-Class 신약 개발을 목표로 함
- 노인성 뇌질환 조기진단을 위한 오픈 플랫폼을 구축하고 세계최고 수준의 융복합 뇌영상 기기개발, 융복합 영상진단기기 기반의 뇌질환 조기진단법 개발을 목표로 함
연구내용
대사성질환 First-in-Class 신약개발 및 플랫폼 구축
- 플랫폼 구축
- 혁신 타겟발굴을 위한 유전자변형 대사성 질환모델마우스의 대사특성분석 플랫폼 최적화
- 데이터 통합 분석 시스템과 세포, 동물, 환자 기반 타겟 검증 시스템 구축 및 최적화
- All-in-One 신약발굴 플랫폼 구축 및 강화
- 단백질/항체 라이브러리 구축 및 최적화
- 대사성질환 특화 임상시험센터 구축
- 혁신신약개발
- 임상 및 제약회사의 unmet needs를 충족할 수 있는 혁신 신약 타겟 발굴 및 기능 검증
- 선정된 타겟에 대한 최적화 연구를 수행하여 독창적 후보물질 도출
- 전임상 및 대사성 질환 특화 임상1, 2상 시험 수행
- 비즈니스 모델 운영
- 타겟 발굴 및 검증 서비스
- 신규 저분자 물질 기반 비즈니스
- ADMET 서비스
- 임상시험 서비스
대사성질환 First-in-Class 신약개발 및 플랫폼 구축
목표 : 글로벌 수준의 신약개발 플랫폼 실용화와 대사성질환 혁신신약발굴
핵심전략 : 플랫폼 구축, 신약개발
대사성질환 혁신신약 플랫폼 서비스 및 신약개발
- 타겟 발굴
- Novel 신약타겟 후보유전자 발굴 → 형질분석 플랫폼
- 플랫폼 구축
구축 및 강화 : 1단계(1년차~3년차)
확장 및 고도화 : 2~3단계
- 신약개발
유전자변형 질환동물모델 마우스 형질 분석 : 1~3단계
- 플랫폼 구축
- 타겟 검증 → 타겟 검증 플랫폼
- 플랫폼 구축
데이터 통합 분석, 줄기세포 분석 시스템 구축, humanized 모델 구축 : 1단계(1년차~3년차)
강화 및 서비스 지원 : 2~3단계
- 신약개발
Bioinformatics 기반 타겟 후보 선정 및 기능 예측 : 1~2단계
세포, 동물, 환자기반 타겟 검증을 통한 druggable 타겟 발굴 : 1단계(2~3년차) ~ 3단계
- 플랫폼 구축
- Drug Discovery
- 합성신약 → Value- added Chemical Library
- 플랫폼 구축
구축 : 1단계(1~3년차), 강화 : 2~3단계
- 신약개발
의약합성/유효성/독성평가 후 신약후보물질 도출 : 1~3단계
- 플랫폼 구축
- 바이오신약 → Value- added Chemical Library
- 플랫폼 구축
구축 : 1단계(1~3년차), 강화 : 2~3단계
- 신약개발
단백질 및 항체 생산, 유효성, 독성평가 후 신약후보물질 도출
- 플랫폼 구축
-
- ADMET 및 전임상 평가기술 → Humanized 설치류활용 ADMET 기술
- 플랫폼 구축
DMPK 예측 평가기법 구축 및 활용 : 1단계(1~3년차)
Human DMPK 예측 평가기법 확장 : 2~3단계
- 신약개발
KFDA IND 수준의 평가 : 1단계(1~3년차)
US, EU, Japan IND 수준의 평가 : 2~3단계
- 플랫폼 구축
- 대사체 평가 기술
- 플랫폼 구축
동물/임상샘플 활용 약물반응성 차이 연구 : 1~3단계
바이오마커 발굴 지원 : 2~3단계
- 플랫폼 구축
- ADMET 및 전임상 평가기술 → Humanized 설치류활용 ADMET 기술
- 임상
- 임상 1&2상 유효성평가 임상시험 플랫폼
- 플랫폼 구축
구축 : 1단계(1~3년차)
개선 및 강화 : 2~3단계
- 신약개발
유효성 평가 : 1단계(1~3년차)
KFDA 1&2상 임상시험 : 2단계
글로벌 임상1/2상 시험 : 3단계
자체개발 신약기술이전 : 3단계
- 플랫폼 구축
융복합 뇌영상 기기개발, 뇌질환 조기진단법 및 플랫폼 구축
- 11.7T MRI 시스템 개발
- 11.7T MRI를 기반으로 뇌질환 및 뇌기능 부문의 미래창조형 모델시스템 구축
- 뇌질환 진단용 다핵종 MRI/MRS 기법 개발
- 11.7T, MRI와 초고해상도 PET 시스템을 결합한 PET-MRI 융합 시스템 개발
- 친자기성 고성능 초고해상도 PET 시스템 및 2세대 가변 PET 개발
- 초근접 PET-MRI 초고해상도 융합 시스템 개발
- 고해상도 PET/MRI 융합영상 시스템 기반 퇴행성 뇌질환 영상 생체지표 발굴
- 뇌염증/ 변성타우생성/ 도파민 정량적 평가
- 퇴행성 뇌질환에 의한 해부학적 변화 평가
- 고해상도 PET/MRI 융합영상 시스템 기반 퇴행성 뇌질환 영상 생체지표 발굴
- 뇌염증/ 변성타우생성/ 도파민 정량적 평가
- 퇴행성 뇌질환에 의한 해부학적 변화 평가
- 구조적 고해상도 MRI 분석을 통한 퇴행성 뇌질환 영상 바이오마커 개발
- 7T Diffusion Tensor Imaging 영상 바이오마커 기반 진단법 개발
- 미세신경 뇌 연결성 (DWI) MRI 기반 퇴행성 뇌질환 진단법 개발
- 다핵종 MRI와 PET를 이용한 퇴행성 뇌질환의 영상 진단법 개발
- 뇌질환/ 신경퇴행의 세포생물학적 기전에 대한 영상 및 체액 생체지표 발굴
- 뇌혈관 질환의 고민감도 진단을 위한 MRI 영상 생체 지표의 발굴
- 고민감도 PET 진단제 개발
- PBR PET 영상용 방사성의약품의 개발
- 약물전달시스템(DDS) 기반 PET 의약품 융합 기술 개발
- 염증 메커니즘 기반 PET 의약품 개발
- 사이토페노믹 플랫폼을 이용한 노인성 뇌질환 진단-치료 타겟 도출 시스템 구축
- 뇌질환 병리 스크린용 마이크로칩 형태의 검색 플랫폼 구축
- 뇌질환 형질의 심화 및 완화 관련 신호전달물질 검출방법 도입
- 도출된 치료 타겟의 실효성을 검증하여 일원화된 치료 타겟 검출 프로세스 완성
- 목표
- 노인성 뇌질환 극복을 위한 최첨단 융복합 영상진단기기 및 조기진단법 개발
- 핵심전략
- 11.7T MRI 시스템 구축, MRI/PET 융합기기 개발, 융복합 영상기기 기반 임상실험을 통한 뇌질환 조기진단법 개발
뇌질환 조기진단 및 치료
연상진단기기
- 초고해상도 자기공명 영상기기 개발
- 7.0T MRI 임상활용 및 실용화(1단계) → 7.0T MRI 영상진단법(2단계) → 7.0T MRI 영상진단법(3단계)
- 7.0T MRI 영상진단법(2단계) → 11.7T MRI 시스템(2단계) → 11.7T MRI 원천기술 실용화(3단계)
- 첨단융합시스템 개발
- 고정밀 융합영상시스템（2단계) : 7.0T MRI 영상진단법(2단계) + 초고해상도 가변 PET 기술이전(2단계)
- 초고해상도 동시청 시스템(3단계) : 11.7T MRI 시스템(2단계) + 초고해상도 PET 기술이전(3단계)
- 고해상도 PET 기기 개발
- 초고해상도 가변 PET(1단계) → 초고해상도 가변 PET 기술이전 → 고정밀 융합영상시스템（2단계)
- 첨단 PET(SiPM) 원천기술확보(1단계) → 초고해상도 PET(2단계) → 초고해상도 PET 기술이전(3단계) → 초과해상도 동시청 시스템(3단계)
영상진단법
- 임상적용 진단법 개발
- 융합영상진단법(1~2단계) → 신의료영상기술 및 의료기술이전
- PET 방사성의약품 → 고민감도 PET의약품 → 신의료영상기술 및 의료기술이전
각 단계별 영상기기 기술개발에 따른 임상 적용 기술 연계 및 활용
참여기관
가천의과대학교 길병원, 가천대학교, 가톨릭대학교, 서울대학교, 서울대학교 병원, 한국과학기술원, 한국뇌연구원, (주)에이앤알쎄라퓨틱스, ㈜LGCI생명과학기술연구원