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PARP-1 단백질 표적 miRNA 기반 간 손상 예방 및 치료 기술

PARP-1 단백질 표적 miRNA 기반 간 손상 예방 및 치료 기술 : 작성자, 카테고리, 작성일, 조회수, 정보 제공
작성자 관리자 카테고리 서울아산병원
작성일 2023-10-11 조회수 78

PARP-1 단백질 표적 miRNA 기반 간 손상 예방 및 치료 기술

연구자정보

의생명연구소 탁은영 교수

기술응용분야

  • 간 손상 예방 및 치료용 의약품
  • 간세포 염증 억제 및 보호제
  • 급성 간 손상(허혈성 간손상, 약독성 간손상 등) 예방 및 치료제

지식재산권 현황

KR 10-2023-0050330 (한국 출원)

기술개요

  • 간 손상을 초래하는 PARP-1 단백질 표적 억제제
    • 본기술의 miRNA 치료제는 PARP-1 3’ UTR 영역 유전자 특이적 결합
    • PARP-1과의 상호작용 기전을 통해 간 손상과 염증 억제 효과 제공
    • PARP-1 단백질 활성 제어를 통한 산화 스트레스 관련 간세포 사멸 억제

    PARP-1 결손 마우스 모델 제작 및 AST, ALT, 조직학적 변화 여부

  • 간 손상 예방 또는 치료의 효과적인 대안 제시
    • 급성 간 손상에서 간 이식 이외의 뚜렷한 치료 전략이 없는 상황으로 높은 unmte needs 존재
    • 신규 동물 모델 및 생체 간 이식 환자 조직 이용 급성 간 손상을 억제 및 치료효과 확인
    • miRNA 이용 PARP-1 제어 기술은 기존 PARP-1 억제제 대비 낮은 간독성 유발 가능성

기술 주요 DATA

  • PARP-1과의 상호작용으로 염증 억제 효과 확인
    • 인간 간세포 유사 세포주인 분화 HepaRG 세포에 miRNA 모방체 주입, PARP-1 유전자와 단백질의 발현 제어 효과 확인
    • 인간 간세포의 PARP-1 단백질이 miRNA에 의해 제어 확인
  • miRNA의 재생능 강화로 인한 간 세포의 빠른 회복

    간 이식 수술을 받은 임상 환자에서 miRNA 발현이 높은 경우 간 손상 회복이 빠름을 확인

  • 혈성 간 손상 예방 및 치료 효과 확인
    • miR 결손 마우스 모델 제작 및 miR 나노파티클 정맥내 투여
    • 마우스 혈청 AST, ALT 측정 및 조직 변화 확인을 위하여 miR 나노파티클 투여의 간 손상 경감 확인

시장동향

  • 전세계 간질환 치료제 시장 규모는 2021년 USD 20.83 B에서 2027년 USD 30.91B로 성장 예상
  • 전세계 miRNA 시장 규모는 2021년부터 19.8%의 성장률로 2028년에는 규모가 36억 달러(4조 7800억 원)에 달할것으로 예상
    • 현재 FDA는 망막염, 고콜레스테롤혈증, 아밀로이드증, 급성 간성 포르피린증 등 다양한 적응증에 대해 miRNA 기술을 활용한 치료제 승인
    • 또한 miRNA 기반 치료 기술은 항암치료 및 C형 간염 바이러스를 비롯한 다양한 질환에서 miRNA 기반 치료 기술 임상 시험 진행중