Ｘ-연관 부신백질이영양증의 예방 또는 치료용 조성물
부신백질이영양증 (X-ALD) 환자 세포내에서 축적된 긴사슬지방산 (Very Long Chain Fatty Acid: VLCFA)을 효과적으로 줄이기 위해 ABCD2 유전자 발현을 증가시키는 약물을 검색하였으며, 색된 C5 약물은 부신백질이영양증 질환에서 축적된 VLCFA를 감소시키는 치료용 약물로 사용할 수 있다.
기존의 기술은 질병의 표현형이 나오기 전에 표현형 발생시점을 조금 연기 시킬 수 있는 로렌조 오일(Lorenzo's oil)이 있지만, AMN type 환자에 국한되어 있으며 신경학적 증세를 보이는 환자의 진행 경과를 막을 수 없음. 또한 일부 HDAC 억제제들이 (예, 4-PBA) 연구되고 있지만 그 효능이 미미하거나 없으며 세포독성 또한 큰 것으로 알려져 있음. 하지만 본 연구에서 개발한 C5 약물은 VLCFA 감소 효능이 탁월하고 세포독성이 확인되지 않았으며 HDAC 계열의 약물 구조와는 전혀 다른 새로운 구조를 가지는 차별성이 있고, 현재 진행중인 유도체 화합물들을 합성해 냄으로써 보다 우수한 효능을 가지는 약물을 개발할 수 있을 것으로 생각됨.
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