바로가기 및 건너띄기 링크
본문 바로가기
주메뉴 바로가기

미국지사

home 동향과 정보 글로벌시장 보건산업 정보 미국지사

글자크기

유전자 가위 이용, 헌팅턴병 초기 발생 과정 규명

유전자 가위 이용, 헌팅턴병 초기 발생 과정 규명 : 작성자, 카테고리, 작성일, 조회수, 참조링크, 정보 제공
작성자 관리자 카테고리 글로벌헬스케어산업
작성일 2018-02-12 조회수 8,861
참조링크


미국 록펠러대 연구팀이 유전자 가위를 이용, 헌팅턴병의 초기 발생 과정을 규명했다고 디벨로프먼트(Development)지에 발표



   - 헌팅턴병은 뇌 신경세포가 퇴화되면서 발생하는 유전적 질환으로 대부분 40대 이전에 시작돼 서서히 진행되다 결국에는 환자를 사망에 이르게까지 하나 아직까지 이렇다 할 치료제는 개발되지 못한 상황
※ 헌팅턴병은 환자 본인 의사와 달리 얼굴· 손· 발 등을 제멋대로 움직이게 하면서 춤을 추는 듯한 모습을 나타내 ‘무도병(chorea)’이라는 별칭으로도 통용
 
   - HTT 유전자 변이를 가질 경우 시기에 차이가 있을 뿐 결국 헌팅병에 걸리게 되는데 과학자들을 지금까지 동물모델로 HTT 유전자 변이를 연구
   - 그 결과 HTT 유전자 변이가 정상보다 긴 이상(異常) 단백질을 생성시키고, 이 단백질이 많을수록 헌팅턴병이 일찍 발병함이 관찰
   - 하지만 동물모델로는 HTT 유전자가 어떤 역할을 하는 지, HTT 유전자 변이가 어떤 방식으로 뇌를 공격하는 지 등은 밝혀지지 않았는데, 이는 인간의 뇌가 쥐 같은 실험실 동물의 뇌보다 훨씬 정교하고 복잡하기 때문


   - 이 같은 상황에서 록펠러대 연구팀은 유전자 가위 ‘크리스퍼(CRISPR)’를 이용, 유전자 말단 부분에 HTT 유전자 변이가 반복적으로 들어가 있는 인간 배아 줄기세포주를 제작
   - 그 뒤 정상 유전자를 가진 배아 줄기세포와 HTT 유전자 변이 배아 줄기세포의 분열 과정을 비교
   - 그 결과 세포가 분열할 때는 일반적으로 세포 하나에 핵 하나가 들어가야 하는데 HTT 유전자 변이를 가진 배아 줄기세포의 경우 핵을 여러 개 가진 세포로 분열하면서 거대세포로 성장함이 관측
   - 록펠러대 연구팀은 HTT 유전자 변이를 가진 배아 줄기세포로 최대 12개의 핵을 가진 다중핵 신경세포가 만들어짐에 따라, 이 거대세포가 주변의 일반 신경세포의 형성과 성장에 영향을 미치는 것으로 판단
   - 록펠러대 연구팀은 HTT 유전자 변이로 인해 세포 분열 단계에서 핵배분의 이상이 발생함을 확인할 수 있었다고 설명
   - 따라서 이상 단백질 억제에 초점을 맞춘 기존 방식에서 탈피, 세포분열 단계에 작용하는 약물을 개발하면 헌팅턴병 예방이 가능할 것으로 전망 

[Rare Disease Report, 2018.02.01]