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PMDA, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품 등에 대한 품질·안전성 등의 고려사항에 대한 보고서
| 작성자 | 관리자 | 카테고리 | 글로벌 보건산업 |
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2024-04-24 | 조회수 | 33 |
| 원문 | 한국의약품안전관리원 | ||
| 출처 | https://ltfu.mfds.go.kr/bbs/163/Detail.do?bbscttNo=7156 | ||
국내동향
• 식약처, 2024 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 업데이트
• 복지부, 2024년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
• 식약처, 바이오의약품 분야 허가심사 설명회 개최
• 복지부, 2024년도 제1차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최
• 과기정통부, 미국 등 5개 선도국들과 첨단바이오 글로벌 공동연구 프로그램 신설
• 식약처, 첨단바이오의약품 개발지원을 위한 현장 소통
• 첨단바이오, 차세대 주력산업으로 키운다…2035년 200조원 시대
• 식약처, 유전자가위 치료제 개발 지원방안 모색
• 과기정통부, 바이오소재 정보 통합플랫폼(BioOne) 정식 오픈
주요국 동향
미국
• FDA, LENMELDY™(atidarsagene autotemcel) Approval Letter 공지
• FDA, YESCARTA® 처방정보(USPI) 등 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• FDA, BREYANZI®(lisocabtagene maraleucel) 새로운 적응증 추가 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, 흑색종 세포치료제 AMTAGVI™ 규제 조치 요약본 게시
• FDA, 의약품 및 생물학적 제제의 비중재적 연구를 위한 실사용근거(RWE) 가이던스 초안 공개
• CBER, 2024년 승인된 희귀의약품 목록 업데이트
• CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트
유럽
• EMA, 부속서(annex) 업데이트 변경사항 통지가 필요한 주요 승인 제품 목록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의 의제 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의 의사록 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 1월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 3월 월간 회의 의제 공개
• PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련 목록
• EMA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 공개
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
일본
• PMDA, 재생의료 등 제품에 관한 평가 중 위험성 등의 정보 게재
• PMDA, 제5회 표적특이성을 갖는 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 관련 자료 게재
• MHLW, 「재생의료 등 안전성 확보법」 및 「임상연구법」 관련 일부 개정 법률안 국회 제출
• MHLW, 제2회 약사·식품위생심의회 「의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회」 자료 공개
• MHLW, 제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개
• PMDA, 참여 논문 정보 업데이트
• MHLW, 제3회 약사·식품위생심의회 재생의료 등 제품· 생물 유래 기술 부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 제93회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 및 자료 공개
• PMDA, Updates (2024년 3월호) 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트
Key Issue
PMDA, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품 등에 대한 품질·안전성 등의 고려사항에 대한 보고서
2020년 2월 7일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 과학위원회(科学委員會)가 발행한 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용
제품 등에 대한 품질·안전성 등의 고려사항에 대한 보고서를 홈페이지에 공개했다. 본 보고서는 유전체 편집 기술을 이용한 유전자
치료용 제품을 개발하고 있는 기업이나 연구자, 심사자들을 위해 현재 일본의 유전자 치료 연구나 유전체 편집 관련 전문가들의 의견을
정리한 것이다. 이에 이번 Key Issue에서는 해당 보고서에서 제시하고 있는 현재 유전체 편집 기술에 대한 이슈 사항, 유전체 편집 기술의
분류와 그 품질 특성 관련 과제, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품의 안전성 평가에 대한 개념과 장기추적관찰 수행 시
고려해야 할 사항에 대해 함께 알아보고자 한다.
....<중략>
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• 식약처, 2024 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 업데이트
• 복지부, 2024년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최
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• 과기정통부, 바이오소재 정보 통합플랫폼(BioOne) 정식 오픈
주요국 동향
미국
• FDA, LENMELDY™(atidarsagene autotemcel) Approval Letter 공지
• FDA, YESCARTA® 처방정보(USPI) 등 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지
• FDA, BREYANZI®(lisocabtagene maraleucel) 새로운 적응증 추가 관련 Supplement Approval Letter 공지
• FDA, 흑색종 세포치료제 AMTAGVI™ 규제 조치 요약본 게시
• FDA, 의약품 및 생물학적 제제의 비중재적 연구를 위한 실사용근거(RWE) 가이던스 초안 공개
• CBER, 2024년 승인된 희귀의약품 목록 업데이트
• CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트
유럽
• EMA, 부속서(annex) 업데이트 변경사항 통지가 필요한 주요 승인 제품 목록 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의 의제 공개
• EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의 의사록 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 1월 월간 회의록 공개
• EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의제 공개
• EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 3월 월간 회의 의제 공개
• PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트
• EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련 목록
• EMA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 공개
• PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건
• EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 4건
일본
• PMDA, 재생의료 등 제품에 관한 평가 중 위험성 등의 정보 게재
• PMDA, 제5회 표적특이성을 갖는 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 관련 자료 게재
• MHLW, 「재생의료 등 안전성 확보법」 및 「임상연구법」 관련 일부 개정 법률안 국회 제출
• MHLW, 제2회 약사·식품위생심의회 「의료기기·재생의료 등 제품 안전대책부회」 자료 공개
• MHLW, 제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개
• PMDA, 참여 논문 정보 업데이트
• MHLW, 제3회 약사·식품위생심의회 재생의료 등 제품· 생물 유래 기술 부회 개최 및 자료 공개
• PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개
• MHLW, 제93회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 및 자료 공개
• PMDA, Updates (2024년 3월호) 게재
• PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재
• PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트
Key Issue
PMDA, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품 등에 대한 품질·안전성 등의 고려사항에 대한 보고서
2020년 2월 7일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 과학위원회(科学委員會)가 발행한 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용
제품 등에 대한 품질·안전성 등의 고려사항에 대한 보고서를 홈페이지에 공개했다. 본 보고서는 유전체 편집 기술을 이용한 유전자
치료용 제품을 개발하고 있는 기업이나 연구자, 심사자들을 위해 현재 일본의 유전자 치료 연구나 유전체 편집 관련 전문가들의 의견을
정리한 것이다. 이에 이번 Key Issue에서는 해당 보고서에서 제시하고 있는 현재 유전체 편집 기술에 대한 이슈 사항, 유전체 편집 기술의
분류와 그 품질 특성 관련 과제, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품의 안전성 평가에 대한 개념과 장기추적관찰 수행 시
고려해야 할 사항에 대해 함께 알아보고자 한다.
....<중략>
더 많은 내용이 첨단바이오 포커스 Vol.40에 담겨져 있습니다/ 자세한 정보를 원하시면 홈페이지를 확인해주세요.
