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글로벌 바이오 투자 현황 - 유전자치료제 및 세포치료제
| 작성자 | 관리자 | ||
|---|---|---|---|
| 작성일 | 2022-12-13 | 조회수 | 891 |
| 원문 | https://www.ibric.org/myboard/read.php?Board=report&id=4407&Page=1&PARA9=1 | ||
| 출처 | 하자인 (한독) | ||
| 첨부파일 | |||
pdf_0004407 (1).pdf(667.74KB)요약문
2020-21년에 증가했던 국내외 바이오 투자는 2022년에 들어서면서 주춤하다. 특히 국내 바이오 투자는 이전에 급격하게 증가했던 만큼 빠르게 감소하고 있다. 이와 대조적으로 글로벌 바이오 업계에서는 계약 건이 감소하기는 했으나, 여전히 큰 규모의 투자가 이루어지고 있다.
본 리포트에서는 새로운 모달리티(modality)로 각광받는 유전자치료제와 세포치료제를 중심으로 2022년 상반기에 이루어진 투자를 정리해본다. 회사 인수, 그리고 모습을 드러낸 지 얼마 안 된 바이오 스타트업(start-up)에 대한 초기 투자를 통해 어떤 회사, 기술, 플랫폼, 그리고 전략이 떠오르고 있는지 살펴보고자 한다.
키워드: 유전자치료제, 세포치료제, 인수, 초기 투자, 기술플랫폼
분야: Cancer Biology/Oncology
목 차
1. 서문
2. 본문
2.1. 투자 규모의 변화
2.2. 투자 분야
2.2.1. 세포치료제
(1) 인수
(2) 시리즈 A 투자
2.2.2. 유전자치료제
(1) 인수
(2) 시리즈 A 투자
3. 결론 및 전망
4. 참고문헌
1. 서문
코로나 팬데믹(pandemic)은 전 세계에 막대한 영향을 끼쳤다. 제약/바이오테크에 대한 관심이 급속도로 커졌다. 이제는 국민 대부분이 아스트라제네카(AstraZeneca), 화이자(Pfizer; * COVID-19 백신은 화이자-바이오엔테크[BioNTech] 공동개발), 모더나(Moderna)의 이름을 안다. 아스트라제네카와 화이자는 제약업계에서는 글로벌 거대 제약사로 이미 유명한 회사지만 관련 업계 종사자가 아닌 사람들까지도 그 이름을 알게 된 것이다. 팬데믹으로 인한 노동환경 변화, 산업 구조 재편 가속화로 기존의 산업이 축소되거나 흔들리는 동안, 이 시기를 기회로 급성장한 업계가 다수 존재한다 [1, 2]. 그 중에서도 제약/바이오테크는 COVID-19 백신과 치료제 개발이라는 근본적인 대응 방식을 기반으로 그 위치를 공고히 했다 [2].
여전히 변이는 계속해서 발생하고 감염자 및 사망자 수는 늘었다 줄기를 반복하고 있지만 전 세계는 조심스럽게 코로나를 관리하고 대응할 수 있다고 여기는 쪽으로 발을 옮기고 있다. 그와 동시에 코로나 유행기간 동안 유례없이 풀렸던 달러를 미국이 회수하면서 전 세계는 물가 상승에 이은 경기침체의 위험을 직면했다.
본 리포트에서는 전 세계적으로 제약/바이오 업계의 투자 양상이 어떻게 변화했는지, 2022년 상반기 투자에서 어떤 모달리티(modality)가 각광받은 세포·유전자 치료제 회사에 대해 알아보고자 한다.
2. 본문
2.1. 투자 규모의 변화
2019년까지 제약/바이오 업계 투자는 꾸준히 일정한 규모를 유지해왔다 (그림 1). 글로벌 바이오테크 투자 규모를 보면 2019년까지 전체 투자 규모는 150억 달러 미만이었다 [3]. 2014년부터 2019년까지 매해 투자 규모는 낮으면 10% 미만, 높으면 35% 내외의 증가율을 보였다. 2019년 143억 달러 규모였던 글로벌 벤처 캐피탈(venture capital, VC) 투자는 2020년 230억 달러로 2019년 대비 60% 이상 증가했다.
그림 1. 글로벌 VC 투자 양상.
여러 컨설팅 및 데이터 분석 애널리스트들 모두 2020년을 전 세계 바이오 산업 투자의 기록을 갈아치운(record-breaking) 해로 말한다. 글로벌 VC 자금 조달뿐 아니라 인수, 파트너십, 공동 개발, 또는 조인트 벤처 등 다양한 형태의 계약의 규모 역시 2020년에는 2019년의 925억 달러 대비 84% 증가한 1706억 달러를 기록했다 [4]. 주식시장 상장(IPO)도 마찬가지로 2019년에 120억 달러를 조달한 것 대비 2020년에는 343억 달러를 조달하며 무려 186%의 성장세를 보여주었다. 국내 바이오산업 역시 2019년 대비 2020년에 괄목할 만한 성장을 보여주었다. 매년 10% 내외로 성장했던 국내 바이오 산업 매출은 2019년의 19.3%에 이어, 2020년에는 38.2%의 성장을 보여주었다 [5].
2020년의 괄목한 만한 바이오산업 투자는 2021년에도 이어졌다 (그림 2). 인수 합병, 다양한 파트너쉽, 투자 등의 자금 조달의 총 잠재적 거래 가치는 2020년에 이어 2021년에도 높은 수치를 보여주었다.
그림 2. 글로벌 제약/바이오 자금 조달.
이처럼 코로나로 인해 전 세계가 혼란에 빠져 있던 2020-21년, 제약/바이오테크는 오히려 유례없는 규모의 자금 조달이 가능했다. 동시에 버블이라는 말이 심심치 않게 들려왔다. 곧이어 2022년, 분위기가 반전되었다. 인플레이션과 미국 연방준비제도(Fed)의 계속된 금리인상은 과연 심각한 경기침체 없이 연착륙이 가능할 것인가 라는 우려를 불러일으켰다. 이코노미스트는 2022년 9월 30일 자 기사에서 월스트리트(Wall Street)가 금융위기 이후 최악의 상태를 맞이했다고 말하며 9월(September)을 침몰한 달(Sunktember)로 명명했다 [6]. 2008-09년 이후 처음으로 S&P 500 지수는 3분기 연속 적자를 기록했으며, 해당 지수 산정에 포함된 헬스 케어(Health care) 회사들 역시 적자를 피하지 못했다 [6].
미국의 금리인상에 한국을 비롯한 대다수 국가들 역시 금리인상을 계속하고 있다. 금리 상승은 VC의 재원 모집 난이도가 올라간다는 것을 시사한다. 더욱이 제약/바이오테크의 코스닥 기술특례상장의 문턱이 높아지면서 IPO의 난이도 자체도 높아졌다 [7, 8]. 이를 반영하듯 국내 바이오테크 투자 심리가 얼어붙고 있다는 뉴스가 이어졌다 [9, 10].
롤러코스터와 같은 시장과 투자 심리의 급변으로 국내 제약/바이오테크의 자금 조달도 큰 폭으로 변화했다. 급격하게 위축된 시장에도 불구하고 2022년 상반기 글로벌 제약/바이오테크에서는 굵직한 딜이 이어졌다. 어떤 모달리티와 신규 기술들이 앞으로의 기대를 받고 있는지 글로벌 주요 투자를 통해 엿볼 수 있을 것이다.
2.2. 투자 분야
2.2.1. 세포치료제
2022년 6월 맥킨지에서 발행한 아티클에서 현재 세포치료제와 유전자치료제는 가장 큰 투자 비중을 차지하고 있는 플랫폼 기술로 자리매김했다 [11]. 세포치료제 2.0 (Cell therapy 2.0)으로 명명한 차세대 세포치료제 분야에서는 지금까지의 세포치료제가 혈액암에 치중했던 것과 달리 고형암 치료제로 적응증을 확장하거나, 선천 면역 세포를 통해 치료제 개발 기간을 단축하고자 하는 등, 기존의 한계를 극복하고자 하는 시도에 투자가 지속되고 있다. 2019년부터 2021년까지 총 77억 달러 규모의 투자를 받은 세포치료제의 세부 분야는 선천 면역 세포 치료제(13억 달러), 세포치료제 정밀 조정(11억 달러), 체내 세포 치료제(4억 달러), 기타 T 세포 치료제(40억 달러), 기타 줄기 세포 치료제(9억 달러), 기타(1억 달러)로 나눠볼 수 있다 [11].
세포치료제의 대표적인 예는 키메라 항원 수용체 T 세포(chimeric antigen receptor-T cell; CAR-T) 치료제다. (* CAR-T는 원하는 특정 유전자를 발현하는 세포를 주입하기 때문에 세포치료제가 아니라 유전자치료제로 분류하는 경우도 있다.) 환자 본인의 세포를 이용한 자가(autologous) CAR-T의 한계를 뛰어넘기 위해 동종(allogeneic) CAR-T나 CAR-자연살해 세포(CAR-natural killer cell; CAR-NK) 치료제 개발도 활발하다 [12]. 이 외에 줄기세포치료제, 종양 침윤 림프구(tumor infiltrating lymphocyte, TIL) 등도 세포치료제로 분류한다 [12].
(1) 인수
2022년 상반기 대표적인 세포치료제 개발사 인수로 갈라파고스(Galapagos)의 셀포인트(CellPoint)와 어바운드바이오(AboundBio) 인수가 있었다. 벨기에의 생명공학 기업인 갈라파고스는 2022년 6월 22일 두 회사의 인수 소식을 알렸다 [13]. 갈라파고스는 총 2억 3650만 달러(1억 3140만 달러 선급금 및 최대 1억 510만 달러의 단계별 기술료)로 셀포인트를 인수하여 차세대 CAR-T 치료제 제조 기술을 확보하게 되었다 [13].
기존 자가 CAR-T 치료제의 단점 중 하나로 제조 기간이 늘 거론된다. 현장에서는 환자들이 CAR-T 제조 기간을 기다리다 질병이 급격하게 진행되어 치료 기회를 놓치게 된다는 이야기가 심심치 않게 들려온다. 이를 극복하고자 기존 CAR-T 개발사들은 환자에게 치료제를 주입하기까지 필요한 제조 기간을 단축하고자 시도하고 있다. 2017년 CAR-T 치료제로 처음 FDA의 승인을 받은 킴리아(Kyrmriah)의 개발사인 노바티스(Novartis) 역시 2021년 미국 혈액학회(American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition, ASH)에서 T-ChargeTM라는 차세대 CAR-T 플랫폼 데이터를 발표하면서 기존 CAR-T 대비 제조 기간을 단축하면서 더 지속적인 반응을 보이는 CAR-T 개발이 가능하다고 시사했다 [14]. 이와 마찬가지로 갈라파고스도 셀포인트 인수를 통해 더 빠르고 효과적인 CAR-T 제조 및 환자의 치료를 목표로 하고 있다 [13]. 셀포인트는 론자(Lonza)와의 전략적 제휴로 새로운 현장 공급 모델을 개발하여 일주일 이내에 CAR-T 치료를 제공하고자 한다 [15]. 셀포인트는 xCellit이라는 자사 플랫폼으로 전체 CAR-T 제조 과정을 관리, 모니터링하고 론자의 세포/유전자치료제 자동화 제조 플랫폼인 Cocoon 시스템을 활용한다 [13, 15]. 셀포인트의 탈중앙화 제조 공급 모델은 2023년 상반기에 탑라인 결과 발표를 앞두고 있는 임상 1/2a 데이터를 통해 임상적 검증이 가능할 것으로 기대된다. 또한 이 인수를 통해 갈라파고스는 기존에 집중하던 궤양성 대장염(ulcerative colitis), 류마티스 관절염(rheumatoid arthritis), 골관절염(osteoarthritis)과 같은 면역질환뿐 아니라 암까지 적응증을 확장하게 되었다 [16]. 추가적으로 갈라파고스는 1400만 달러로 인수하는 어바운드바이오를 통해 인간화 항체를 기반으로 한 차세대 CAR-T 및 이중항체 플랫폼을 확보했다 [13]. 2019년 설립된 어바운드바이오는 새로운 항체-기반 암 치료제를 개발하는 회사다 [17]. 회사의 완전 인간 항체 라이브러리(fully human antibody library)는 중쇄 가변 도메인(heavy chain domain), scFv (single chain variable fragment), 항원-결합(antigen-binding) 부위 조합을 통해 다양한 구조를 취할 수 있다는 강점을 갖고 있고 이를 CAR-T 치료제와 같이 다른 치료 플랫폼에 적용할 수 있다 [17]. 즉, 갈라파고스는 셀포인트와 어바운드바이오의 인수로 다양한 CAR-T의 암 항원 인식 라이브러리의 잠재성을 확보하고 빠르게 치료제를 제조함으로써 기존 CAR-T 치료제의 한계를 극복하려는 것으로 볼 수 있다 [18].
2022년 1월 10일, 다케다(Takeda)가 고형암 타깃으로 새로운 감마델타(gamma delta, γδ) T 세포 치료제를 개발하는 어댑테이트 바이오테라퓨틱스(Adaptate Biotherapeutics)를 인수했다. [19]. 어댑테이트의 전임상 후보 및 디스커버리 파이프라인 프로그램과 신규 항체-기반 γδ T 세포 인게이저(Engager) 플랫폼으로 다케다는 선천 면역 시스템을 활용한 면역항암제 포트폴리오를 강화하게 되었다 [19]. 해당 인수의 총 계약 규모는 공개되지 않았다. 어댑테이트는 감마델타 테라퓨틱스(GammaDelta Therapeutics)의 스핀아웃 회사로 애빙워스(Abingworth)와 다케다의 투자를 받아 2019년에 설립되었다 [20]. 어댑테이트는 환자 본인의 세포독성 γδ T 세포의 활성을 조절하는 치료용 항체를 개발한다. 이 항체는 종양 부위에서 γδ T 세포 매개 면역 반응을 특이적으로 조절하면서 건강한 세포의 손상을 최소화하도록 설계되었다 [19]. 어댑테이트 인수 계획은 다케다가 최근 실행한 감마델타 테라퓨틱스 인수 옵션에 이은 것으로, 혁신적인 γδ T 세포 기반 치료제 개발을 더욱 가속화할 것으로 기대된다. 이 사례와 같이 기존 세포치료제의 한계를 극복하고자 하는 전략은 다양한 모달리티의 활용을 통해 총체적으로 개발되고 있다.
(2) 시리즈 A 투자
표 1. 2022년 상반기 주요 초기 투자(세포치료제).
어피니-티 테라퓨틱스(Affini-T therapeutics)는 2022년 3월 22일, 총 1억 7500만 달러를 유치했다고 발표했다 [21]. 주요 투자사로 비다 벤쳐스(Vida Ventures)와 립스 바이 바이엘(Leaps by Bayer)이 참여했다 [21]. 어피니-티의 주요 플랫폼은 엔지니어링 된 T 세포 수용체(T cell receptor, TCR)로 더 효과적인 CD4, CD8 T 세포를 만들어내는 방식이다 [22]. 회사는 이를 통해 고형암을 타깃 하고자 한다. 현재 어피니-티의 항암 프로그램은 KRAS 유전자를 타깃으로 하고 있다 [23]. 2021년 5월 28일, 암젠(Amgen)의 루마크라스(Lumakras, sotorasib)가 최초의 KRAS G12C 저해제로 승인받았고, 미라티(Mirati)의 아다그라십(adagrasib)이 그 뒤를 바짝 쫓고 있다 [24]. KRAS 타깃 시장은 이미 다수의 회사가 뛰어들면서 경쟁이 치열해지고 있다. 전체 KRAS 변이 암종 중에서 G12C보다 높은 빈도로 나타나는 KRAS G12D 혹은 G12V 변이를 특이적으로 저해할 수 있는 저해제, 또는 KRAS 이펙터(effector)와의 상호작용 저해제 등과 같이 다양한 전략으로 각기 다른 개발사가 약물 개발 중이다. 어피니-티의 항암 리드 파이프라인은 KRAS G12V를 타깃으로 전임상 단계 개발 중이고, 추가적으로 KRAS G12D 타깃 파이프라인도 개발 중이다 [23]. 합성화합물 위주의 KRAS 타깃 시장에서 어피니-티의 세포치료제가 어떤 가능성과 강점을 보여줄 수 있을지 지켜볼 필요가 있다.
1분기에 가장 큰 자금을 모은 회사 중 하나는 알토스 랩스(Altos Labs)로 세포 회춘 프로그래밍을 타깃 하는 회사다. 주요 플랫폼, 파이프라인은 공개된 바 없지만, 시리즈 A로 무려 30억 달러, 한화로 4조 원이 넘는 투자금을 모으며 2022년 1월 19일 회사의 출범을 알렸다. 알토스랩스는 아마존의 제프 베조스(Jeff Bezos)가 초기 투자한 회사로도 이목을 끌었다 [25]. 이사회 및 고문에 다수의 노벨상 수상자가 포함되어 있으며 드림팀이라 불러도 손색이 없는 이들이 주요 경영진으로 포진해 있다 [26]. 노벨생리의학상 수상자인 데이비드 볼티모어(David Baltimore)와 야마나카 신야(Shinya Yamanaka), 그리고 노벨화학상 수상자인 프랜시스 아널드(Frances Arnold)와 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 등 세계적인 석학이 이사회 및 고문으로 참여했다. 할 바론(Hal Barron)은 글락소스미스클라인(GlaxoSmithKline)을 떠나 알토스 랩스의 CEO를 맡고, 주노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics)와 그레일(Grail)의 공동 창업자인 릭 클라우스너(Rick Klausner)는 CSO, 주노와 그레일을 경영했던 한스 비숍(Hans Bishop)이 사장, 그리고 앤 리 칼론(Ann Lee Karlon)은 제넥텍(Genentech)을 나와서 알토스의 COO로 참여한다 [26, 27].
노화 역행은 모험적이다 못해 도발적이기까지 한 영역이다. 야마나카 신야 교수는 그의 연구를 통해 세포 리프로그래밍을 통한 노화 역행의 가능성을 보여주었다 [28]. 야마나카 인자(Yamanaka factors)로 통칭되는 네 가지의 단백질(Oct3/4, Sox2, Klf4, c-Myc; OSKM)의 발현으로 세포를 역분화 만능줄기세포로 분화시킬 수 있다는 결과는 많은 연구자들의 관심과 열정을 불러일으켰다. 2016년, 후안 카를로스 이즈피수아 벨몬트(Juan Carlos Izpisua Belmonte) 연구실에서 네 가지 인자를 발현시켜 생체 내에서 노화-관련 지표의 변화를 확인한 논문을 셀(Cell)지에 발표했다 [29]. (*이즈피수아 벨몬트 역시 설크 연구소(Salk Institute)를 떠나 알토스 랩스의 샌디에이고 지부 연구소 소장으로 부임했다 [27].)
리프로그래밍을 통한 알토스 랩스의 도전은 칼리코 라이프 사이언스(Calico Life Sciences)와 비견할 만하다. 2013년, 구글의 모기업 알파벳(Alphabet)과 아서 레빈슨(Arthur D. Levinson)이 공동 창업한 이 회사 역시 노화를 질병으로 보고 연구하며 리프로그래밍에 초점을 맞추고 있다 [25, 30]. 칼리코 연구진은 2022년 6월 Cell Systems에 다양한 부분적 리프로그래밍이 “젊은” 유전자(youthful gene) 발현을 회복한다는 결과를 발표했다 [31].
알토스 랩스는 아직까지 주요 인사 외에 공개된 회사의 정보가 없다. 메가 스타트업(Mega start-up)으로 시작한 이 회사가 어떤 플랫폼 기술과 파이프라인을 공개할지, 과연 노화 “치료”라는 난이도 높은 도전이 성공할 수 있을 것인지 모두가 주목하고 있다.
2.2.2. 유전자치료제
2022년 8월, 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 진테글로(Zynteglo, betibeglogene autotemcel)가 FDA의 승인을 받으면서 최고가 약을 갱신했지만 곧이어 9월, 블루버드의 스카이소나(Skysona, eli-cel)가 승인 받아 다시 한번 최고가 약을 갱신하게 되었다(블루버드 책정가 진테글로 280만 달러, 스카이소나 300만 달러) [32]. 이처럼 유전자치료제는 기존의 다른 모달리티 치료제가 타깃 하는 유전자를 직접적으로 편집하거나 또는 결핍되거나 변이 된 유전자의 정상형 발현을 도입할 수 있기 때문에 특정 유전성 질병의 근본적인 치료제로 자리매김하고 있다 [33]. 하지만 임상이 진행되면서 안전성에 대한 우려로 임상이 보류되거나 중단되는 사례가 종종 보고되고 있어 예기치 않게 임상 기간과 비용이 증가하는 경우가 있다 [33-35]. 따라서 차세대 유전자치료제로 안전성을 담보할 수 있는 보다 정확한 유전자 편집이 가능하게끔 하는 기술·플랫폼과 여전히 승인 약제가 없는 희귀 유전질환 파이프라인에 대한 관심이 높다.
(1) 인수
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 노벨화학상 수상자인 제니퍼 다우드나가 공동 설립, 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 유전자치료제를 개발하는 회사로 현재 10개 이상의 체내 및 체외 크리스퍼 치료제 파이프라인을 개발 중이다 [36]. 2022년 2월 3일, 인텔리아는 리라이트 테라퓨틱스(Rewrite Therapeutics)를 인수하며 선급금(upfront)으로 4500만 달러를 지급하고, 연구 단계 및 임상 마일스톤에 따라 1억 5500만 달러를 추가적으로 지급할 예정이라고 발표했다. 총 계약 규모는 2억 달러에 이른다. [37]. 리라이트는 2016년에 캘리포니아 대학교 버클리 캠퍼스(University of California, Berkeley)의 데이비드 샤퍼(David Schaffer)와 샤카드 할퍼린(Shakked Halperin)이 스핀아웃하여 설립한 회사다 [38]. 이 회사는 이중가닥 절단(double-strand breaks) 없이 유전체를 편집할 수 있는 CRISPR-가이드(guided) DNA 중합(polymerization) 기술을 개발한다 [37, 38]. 리라이트는 개발 중인 파이프라인이나 기술 플랫폼에 대한 자세한 정보는 알려진 바 없지만, 두 설립자가 2018년에 네이처(Nature)지에 발표한 논문에서 리라이트의 기술 플랫폼의 초기 버전이라 추정되는 EvolvR 시스템을 엿볼 수 있다 [39].
2021년 9월, 코로나 바이러스 백신 개발사인 모더나가 메타지노미(Metagenomi)와 연구 파트너십을 맺으면서 유전자치료제 개발에 발을 들여놓았다 [40]. 코로나 팬데믹 기간 동안 급성장한 모더나의 유전자치료제 개발 진입은 기존 유전제치료제 개발사들에게 달가운 소식만은 아니리라 생각된다. 인텔리아는 리라이트의 독점적인 DNA writing 플랫폼을 통해 새로운 유전자 치료 전략이 가능할 것으로 보고 기존의 크리스퍼 기반 유전자치료제의 강점을 확장하려는 것으로 보인다.
20222년 1월 10일, 후기 임상 단계의 유전자치료제 개발 회사 캐슬 크릭 바이오사이언스(Castle Creek Biosciences)는 노바비타 테라(Novavita Thera)를 인수한다고 밝혔다 [41]. 전체 계약 금액은 공개하지 않았다. 노바비타 테라는 유전자치료제 스타트업으로 희귀 간 질환과 대사 질환에 주력하고 있다. 해당 인수를 통해 캐슬 크릭은 기존 체외 접근법에 체내 접근법을 추가하고, 희귀 간 질환 파이프라인이 확장하게 되었다. 캐슬 크릭은 LV-FAH의 개발을 추진해 나갈 예정이다 [41]. LV-FAH는 사람 FAH 유전자의 기능적 카피(functional copy)를 지닌 렌티바이러스 벡터(lentiviral vector) 기반 치료제다. 이 치료제는 간세포(hepatocytes)에서 유전자를 발현하여 결핍된 FAH 효소를 전달할 수 있다. 캐슬 크릭은 제1형 유전성 타이로신혈증(hereditary tyrosinemia type 1, HT1)에 대해 FDA에 임상시험계획(Investigational New Drug, IND) 승인 신청할 예정이다 [41].
(2) 시리즈 A 투자
표 2. 2022년 상반기 주요 초기 투자(세포치료제).
2022년 상반기, 초기 투자금 유치에 성공한 주목할 만한 바이오테크로는 셉터 테라퓨틱스(Ceptur Therapeutics), 스플라이스바이오(SpliceBio), 그리고 코드 바이오테라퓨틱스(Code Biotherapeutics)가 있다 (표 2).
1월 19일, 미국 뉴저지에 위치한 셉터는 7500만 달러 규모의 시리즈 A를 유치했다고 밝혔다 [42]. 이 회사는 U1 snRNP (U1 small nuclear ribonucleoprotein) 스플라이싱 인자 및 타깃 pre-mRNA와 동시에 결합하는(bivalent) 올리고 뉴클레오타이드 U1 어댑터(U1 Adaptor)를 개발한다 [43]. U1 어댑터는 타깃 pre-mRNA 특이적 폴리아데닐화(polyadenylation)의 변화를 유도하여 발현을 조절할 수 있다.
스플라이스바이오는 스페인 바르셀로나에 위치한 유전자치료제 회사로 당초 모금 목표액을 넘긴 총 5700만 달러의 시리즈 A를 모집했다 [44]. 이 회사는 아데노-연관 바이러스(adeno-associated virus, AAV) 벡터로 전달할 수 있는 유전자 크기의 한계를 넘을 수 있는 플랫폼을 기반으로 유전자치료제를 개발 중이다. 리드 프로그램은 스타가르트병(Stargardt disease)에 대한 것으로 유전적 망막 질환이다 [45]. 이 질환은 ABCA4 유전자의 변이로 발병한다. ABCA4 유전자의 전체 길이는 6.8 kb로 하나의 AAV 벡터에 담을 수 없다. 유전자치료제 전달 수단으로 흔히 쓰이는 AAV는 대략 4.7 kb의 전달 유전자 크기 한계를 갖는다 [46]. 스플라이스바이오는 유전자를 분할하고 인테인(intein)을 활용하여 유전자 단편으로부터 전체 길이의 기능적 유전자를 발현하게끔 한다 [45. 47].
코드 바이오는 7500만 달러 유치로 시리즈 A를 성공적으로 마무리했다 [48]. 미국 펜실베이니아 소재의 이 회사는 유전자치료제와 RNAi 치료제를 개발 중이다. 주요 플랫폼은 비바이러스성(non-viral) 3DNA® 유전자 전달 플랫폼이다 [49]. 코드 바이오는 자사의 플랫폼이 특정 모달리티에 국한되지 않고 조직 특이적 유전자 전달, RNAi 등 다양한 유전성 질환의 치료제 개발에 활용될 수 있다고 본다 [49]. 회사의 소개에 따르면 3DNA는 타깃 세포 표면 단백질에 결합하는 펩타이드, 항체 또는 합성화합물들을 활용함으로써 조직 특이적 유전자 전달을 가능케 한다. 또한 3DNA 플랫폼은 10 kb에 이르는 유전자 전달에 성공했다고 한다 [49]. 현재 회사는 뒤셴 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy)과 제1형 당뇨병(Type 1 Diabetes)에 대한 프로그램을 리드 파이프라인으로 개발 중이다.
3. 결론 및 전망
이 리포트에서는 초기 시드-시리즈 A 투자 유치 및 인수 위주로 투자 및 기술 전망을 간략하게 정리했다. 하지만 파이프라인 기반 기술 제휴나 라이센싱의 잠재적 계약 가치를 보아도 세포치료제와 유전자치료제가 여러 굵직한 계약의 상단에 위치하는 것을 알 수 있다. 2022년에는 대표적으로 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMS)과 센츄리 테라퓨틱스(Century Therapeutics)의 유도만능줄기세포 기반(iPSC-derived) 동종 세포치료제 개발 제휴(잠재가치 총 31억 달러)와 상기에서도 언급한 코드 바이오테라퓨틱스가 3DNA 플랫폼을 활용하여 다케다와 희귀 질환 유전자치료제를 공동 개발하는 계약이 체결(잠재가치 총 20억 달러)된 사례가 있다 [50, 51]. 전체 제약/바이오테크 투자는 점차 감소하는 가운데, 큰 규모로 이루어지는 초기 투자나 인수는 투자금이 몰리는 기술 플랫폼을 뚜렷하게 드러낸다. 해당 분야에 관심을 갖는 회사의 포트폴리오를 강화할 수 있는 파이프라인을 보유하거나, 기존 치료제가 갖고 있는 한계를 극복하고자 하는 기술 개발이 그 어느 때보다 관심을 모으고 있다. 이는 세포치료제나 유전제치료제보다 상대적으로 개발비용이 적게 들고 빠르게 개발 가능한 합성화합물의 경우에도 비슷하다.
최근 2022년 3분기 계약 현황이 속속 정리되고 있다. 그 와중에 바이오스펙테이터에서 자체 집계한 9월 국내 비상장 바이오테크 투자가 0건이었다는 놀라운 소식이 전해졌다 [52]. 혹자는 그동안 거품이 꼈던 가치가 제자리를 찾아가는 중이라고 말하고, 또는 이제 '옥석 가리기가 시작'되었다고 말하기도 한다. 현재 질병 치료의 비전을 가지고 혁신 치료제를 개발 중인 다수의 회사가 어려운 상황에 처해있다. 그럼에도 시장의 미충족 수요(unmet needs)를 먼저 찾아내고, 기존 치료제의 약점을 극복할 수 있는 전략과 기술력을 보유한 회사가 어려운 시기를 잘 헤쳐 나갈 수 있을 것이다. 연말까지 지속적인 금리 인상이 예정되어 있는 상황에서 빠른 시일 내에 투자 심리가 급 반전하기를 기대하기는 어려우나, 장기적으로 국내외 바이오 업계에 더욱 탄탄한 기술력과 역량을 지니고 성장하는 회사들이 우뚝 설 수 있길 바라본다.
4. 참고문헌
==>첨부파일(PDF) 참조
출처: [BRIC View, 글로벌 바이오 투자 현황 - 유전자치료제 및 세포치료제 , 하자인], https://www.ibric.org/myboard/read.php?Board=report&id=4407
